收入和利润 - 2022年前九个月净收入为2929万美元，主要得益于出售业务获得1.31249亿美元收益[20] - 2022年第三季度净亏损为3372.6万美元，同比扩大10.2%[20] - 2022年前九个月运营亏损为9878.7万美元，同比扩大58.5%[20] - 2022年前九个月，公司录得净收入2929万美元，主要得益于与牛津生物医学的交易收益[30][38] - 2022年第三季度公司净亏损3372.6万美元，基本每股亏损0.59美元；2022年前九个月净利润2929万美元，基本每股收益0.51美元[111] - 2022年第三季度净亏损3370万美元，九个月净利润2930万美元；出售制造业务录得1.312亿美元收益[162] - 2022年第三季度运营亏损为3286.2万美元，较2021年同期的3066.1万美元扩大220.1万美元[191] - 2022年第三季度净亏损为3372.6万美元，较2021年同期的3060.8万美元扩大311.8万美元[191] - 第三季度净亏损3370万美元，同比扩大10.1%（去年同期净亏损3060万美元）[200] - 前三季度因出售制造业务获得收益1.31249亿美元，是当期扭亏为盈的关键[202][207] - 前三季度净收入为2929万美元，去年同期净亏损6218.1万美元[202][211] 成本和费用 - 2022年第三季度研发费用为2585.4万美元，同比增长7.8%[20] - 2022年前九个月，股票薪酬支出为996.5万美元[30] - 2022年第三季度及前九个月，公司向OXB Solutions采购原料药分别为600万美元和750万美元，采购工艺开发服务分别为220万美元和1020万美元[124] - 2022年前九个月，公司经营租赁成本为282.6万美元，可变租赁成本为169.8万美元，转租收入为121万美元，净租赁成本为331.4万美元[94] - 2022年前九个月，公司基于股票的薪酬支出总额为996.5万美元，其中研发部门413.3万美元，行政管理部门582.2万美元[109] - 2022年第三季度总运营费用为3370万美元，九个月为1.012亿美元；2021年同期分别为3230万美元和9550万美元[163] - 2022年第三季度研发费用为2585.4万美元，较2021年同期的2398.7万美元增长186.7万美元[191] - 2022年第三季度总运营费用为3366.4万美元，较2021年同期的3233.8万美元增长132.6万美元[191] - 第三季度研发费用为2585.4万美元，同比增长7.8%（去年同期为2398.7万美元），主要因HMI-103等项目外部开发成本增加[193][195] - 第三季度管理费用为780万美元，同比下降7.1%（去年同期为840万美元），主要因员工相关成本减少[196] - 前三季度研发费用为7120.2万美元，同比增长2.5%（去年同期为6943.9万美元）[202][204] 合作与业务收入 - 2022年前九个月合作收入为240.6万美元，较去年同期的3316.9万美元大幅下降92.7%[20] - 2021年前九个月，因合作终止的成本估算变更，公司确认了约2690万美元的累计调整合作收入[114] - 根据与辉瑞的股票购买协议，公司已将800万美元分配给信息委员会义务，并在30个月的权利期内确认收入，2022年前九个月确认合作收入240万美元[118][120] - 2022年第三季度合作收入为80万美元，九个月为240万美元；2021年同期分别为170万美元和3320万美元[161] - 公司2022年前九个月合作收入为240万美元[175] - 2022年第三季度合作收入为80.2万美元，较2021年同期的167.7万美元下降87.5万美元[191] - 第三季度合作收入为80万美元，同比大幅下降52.9%（去年同期为170万美元）[192] - 前三季度合作收入为240.6万美元，同比暴跌92.7%（去年同期为3316.9万美元），主要因与诺华的合作协议终止[202][203] 现金、投资及流动性 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4316.2万美元，较2021年底的1.08382亿美元下降60.2%[17] - 短期投资大幅增加至1.57912亿美元，较2021年底的4749.1万美元增长232.5%[17] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物及受限现金总额为4316.2万美元[30] - 2022年前九个月，经营活动所用现金净额为8646.2万美元[30] - 2022年前九个月，投资活动提供现金净额为1872.5万美元，主要得益于出售业务所得1.3亿美元[30] - 截至2022年9月30日，公司根据“市场发行”（ATM）计划仍有1.484亿美元普通股可供出售[37] - 管理层认为，截至2022年9月30日的现金及短期投资足以支持公司自申报日起至少一年的运营[39] - 现金及现金等价物和受限现金总额从2021年9月30日的9710.3万美元下降至2022年9月30日的4316.2万美元[46] - 现金及现金等价物从2021年9月30日的9582.9万美元下降至2022年9月30日的4316.2万美元[46] - 受限现金从2021年9月30日的127.4万美元下降至2022年9月30日为0[46] - 公司短期投资公允价值从2021年末的4749.1万美元增至2022年9月30日的1.57912亿美元，增长约232.5%[74] - 公司现金等价物（货币市场基金）公允价值从2021年末的1.08323亿美元降至2022年9月30日的4316.2万美元，下降60.2%[76] - 截至2022年9月30日，公司现有现金、现金等价物和短期投资预计足以支撑其运营至2024年第四季度[167] - 公司已建立一项“市场发行”（ATM）计划，可发行和出售总额最高达1.484亿美元普通股[215] - 截至2022年9月30日，ATM计划中仍有价值1.484亿美元的普通股可供出售[215] - 在截至2022年9月30日的九个月内，公司未通过ATM销售任何普通股[215] 资产、负债及权益 - 截至2022年9月30日，总资产为2.62651亿美元，股东权益为2.09061亿美元[17] - 截至2022年9月30日，公司累计赤字为3.94842亿美元[27] - 公司财产和设备净值从2021年末的225.2万美元降至2022年9月30日的141.5万美元，下降37.2%[87] - 公司应计费用及其他负债从2021年末的1140.6万美元增至2022年9月30日的1697万美元，增长48.8%[88] - 公司应计研发费用从2021年末的219.3万美元大幅增至2022年9月30日的1078.4万美元，增长约391.7%[88] - 公司应计薪酬及福利从2021年末的780.5万美元降至2022年9月30日的404.8万美元，下降48.1%[88] - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债的现值为2982.7万美元，未折现租赁付款总额为4596.1万美元，加权平均剩余租赁期为8.5年，加权平均贴现率为10.6%[94][95] - 截至2022年9月30日，公司未行权股票期权为9,619,698份，加权平均行权价为每股11.18美元，加权平均剩余合约期为7.3年，总内在价值为71.7万美元[105] - 截至2022年9月30日，与未归属股权奖励相关的未确认薪酬费用为1580万美元，预计将在2.4年内确认[109] - 截至2022年9月30日，公司应付OXB Solutions的供应协议款项为730万美元[124] - 截至2022年9月30日，公司根据服务协议对OXB Solutions的应收账款余额为550万美元，计入预付费用及其他流动资产，其中包含370万美元为公司代OXB Solutions支付给供应商的款项[128] - 截至2022年9月30日，公司根据服务协议应付给OXB Solutions的金额为10万美元，计入应计费用及其他负债[127] 与OXB Solutions的交易及关系 - 2022年3月，公司与牛津生物医学完成交易，获得1.3亿美元预付款，并保留新公司20%的股权[35] - 公司使用权益法核算对OXB Solutions的投资[51] - 公司作为转租方，将总部部分空间转租给OXB Solutions，但仍是租赁的主要债务人[55] - 公司对OXB Solutions的权益法投资在交易完成日（2022年3月10日）的公允价值为3122.3万美元，截至2022年9月30日账面价值为2710万美元[86] - 公司出售制造业务获得现金1.3亿美元，并确认1.31249亿美元的收益[86] - 公司在2022年第三季度和前三季度分别确认了来自OXB Solutions的220万美元和410万美元净亏损份额[86] - 2022年3月，公司将其总部租约的所有权利转让给OXB Solutions并签订了转租协议，但公司仍是主要债务人，相关资产和负债未终止确认[92] - 根据与OXB Solutions的供应协议，公司承诺在2022年采购约2750万美元，2023年采购约2970万美元的产品和服务[122] - 公司在截至2022年9月30日的九个月内确认了与OXB Solutions的分租协议相关的120万美元分租收入，该收入在合并经营报表中作为租赁费用的减项[126] - 根据过渡服务协议，公司在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，确认了由OXB Solutions提供的服务所产生的费用分别为20万美元和50万美元，计入研发费用[127] - 公司在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，向OXB Solutions提供财务、人力资源、IT和法律服务，确认了待报销金额分别为80万美元和170万美元，在合并经营报表中作为一般及行政费用的减项[128] - 公司完成与Oxford Biomedica Solutions的交易，将制造资产转让给OXB Solutions，获得175,000个普通股权单位[148] - 公司向OXB出售130,000个股权单位，获得1.3亿美元现金；交易后公司持有45,000个单位，占OXB Solutions完全稀释后股权的20%[149] - OXB向OXB Solutions注资5000万美元现金，获得50,000个单位；交易后OXB持有180,000个单位，占80%股权[149] - 根据运营协议，三年后公司可要求OXB以OXB Solutions前12个月收入的5.5倍价格收购公司所持全部股权[150] 租赁事项 - 2017年12月，公司签订了不可撤销的经营租赁，租用约67000平方英尺的研发、制造和办公空间，初始年基本租金为每平方英尺39.50美元，每年递增3%，租户改善津贴不超过1090万美元[90] - 2022年11月，公司修订了2017年12月的总部租约，新增约23011平方英尺空间并将现有租约到期日从2027年2月延长至2030年6月，现有空间年基本租金从2027年3月1日起约为470万美元并以每年3%递增，新增空间年基本租金约为140万美元并以每年3%递增，租户改善津贴总额不超过630万美元[91] - 2016年9月签订的转租协议中，转租承租人有义务在转租期内向公司支付总计约270万美元的基本租金[89] - 2022年前九个月，因租赁重新计量导致的租赁负债和使用权资产增加额为626.2万美元[95] - 公司修订总部租约，新增约23,011平方英尺空间，年基本租金约140万美元，每年增长3%；现有空间年基本租金自2027年3月1日起约470万美元，每年增长3%[153] 股权激励与薪酬 - 截至2022年9月30日，2018年激励计划下有232.8589万股可供未来授予，2022年1月1日新增了228.601万股，占2021年12月31日总流通股的4%[98][99] - 截至2022年9月30日，2018年员工购股计划下有177.6431万股可供未来发行，2022年1月1日新增了57.1502万股，占2021年12月31日总流通股的1%[100] - 2022年前九个月，公司通过2018年员工购股计划发行了22.6453万股，获得总收益60万美元[102] - 2022年前九个月，公司授予股票期权的加权平均授予日公允价值为每股1.72美元，而2021年同期为7.50美元[105] 研发项目与临床进展 - 公司优先推进针对PKU的体内基因编辑候选药物HMI-103的1期pheEDIT试验，同时暂停了基因治疗候选药物HMI-102的pheNIX试验的招募，以延长现金跑道[134] - HMI-103的1期pheEDIT试验预计招募最多9名18-55岁的经典PKU患者，公司预计在2022年底前提供试验更新，包括招募和研究中心状态[135][136] - HMI-203的1期juMPStart试验预计招募最多9名18-45岁正在接受酶替代疗法（ERT）的男性Hunter综合征患者，公司预计在2022年底前提供试验更新[139] - 2022年6月13日，美国FDA解除了对pheNIX试验的临床搁置，认为公司已满意解决了2022年3月17日信中指出的所有问题[144] - 公司正在积极为临床前开发候选药物HMI-204（针对MLD的优化基因疗法）寻找合作伙伴以推进开发[146] 其他财务数据 - 2022年前九个月加权平均流通股基本为5737.2399万股，稀释为5790.1298万股[20] - 2022年第三季度其他综合亏损为41.6万美元，主要由于可供出售证券未实现亏损[23] - 公司记录了截至2022年9月30日的九个月所得税费用为80万美元[59] - 公司记录了截至2022年9月30日的三个月所得税收益低于10万美元[59] - 公司对递延所得税资产全额计提了估值准备，因其实现可能性未被认定为很可能[58] - 研发成本在发生时计入费用，包括薪资福利、材料、临床前及临床费用等[56] - 短期投资代表持有可供出售的有价证券，按公允价值计量[47] - 公司2022年第三季度和前三季度的折旧费用分别为约30万美元和100万美元，较2021年同期的210万美元和630万美元大幅下降[87] - 2022年第三季度利息收入为126.9万美元，较2021年同期的5.3万美元大幅增长121.6万美元[191] - 第三季度利息收入为130万美元，去年同期不足10万美元，主要因平均现金及投资余额更高且收益率提升[197] 管理层讨论、指引及未来展望 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和负经营现金流[38] - 公司预计与HMI-103、HMI-203和HMI-104相关的临床及IND支持活动费用将增加[180] - 公司预计因暂停HMI-102患者招募及优化MLD项目寻求合作，相关研发费用将减少[180] - 公司预计未来运营仍将产生重大亏损，需要额外资本支持运营[212][213] 公司背景与融资历史 - 公司目前无获批产品，从未产生过产品销售收入[214] - 公司自2015年成立以来，通过多种融资方式共筹集约7.21亿美元净收益[214] - 融资来源包括：与牛津（Oxford）协议的1.3亿美元预付款[214] - 融资来源包括：前合作方的5000万美元（含3500万预付款和1500万股权投资）[214] - 融资来源包括：辉瑞（Pfizer）通过私募配售的6000万美元股权投资[214] - 截至2022年9月30日，公司累计净筹资约7.21亿美元，其中包括与Oxford交易的1.3亿美元首付款、前合作伙伴的5000万美元以及辉瑞的6000万美元股权投资[158] - 2021年4月公司完成后续公开发行，以每股7.58美元出售6,596,306股普通股，净收益4970万美元[159]