收入和利润（同比环比） - 2021年第三季度净亏损3060.8万美元，较2020年同期亏损2823.2万美元有所扩大[19] - 2021年前九个月净亏损6218.1万美元，较2020年同期亏损9890.3万美元收窄约37.1%[19] - 2021年前九个月合作收入3316.9万美元，较2020年同期172.2万美元大幅增长1826.5%[19] - 2021年前九个月净亏损为6218.1万美元[29] - 截至2021年9月30日的九个月，公司确认了约2690万美元的合作收入累积调整[103] - 2021年第三季度和前三季度，公司确认的诺华合作协议收入分别为90万美元和3080万美元[105] - 2021年第三季度和前三季度，公司确认的辉瑞合作协议收入分别为80万美元和240万美元[110] - 截至2021年9月30日的九个月，公司合作收入为3320万美元，其中包含与诺华合作协议终止后确认的约3080万美元递延收入和报销[132] - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，公司净亏损分别为3060万美元和6220万美元[132] - 第三季度净亏损为3060.8万美元，同比增加237.6万美元[160][165] - 第三季度合作收入为167.7万美元，同比增长111万美元[160][161] - 前九个月净亏损为6218.1万美元，同比大幅收窄3672.2万美元[167] - 前九个月合作收入为3316.9万美元，同比激增3044.7万美元[167][168] - 截至2021年9月30日的九个月，公司净亏损为6220万美元，较2020年同期的9890万美元减少3670万美元[172] - 2021年前九个月公司净亏损约6220万美元，2020年同期净亏损约9890万美元[203] 成本和费用（同比环比） - 2021年前九个月研发费用6943.9万美元，较2020年同期7719.7万美元下降约10.0%[19] - 2021年前九个月总运营费用9549.3万美元，较2020年同期1.0218亿美元下降约6.6%[19] - 2021年前九个月股票薪酬费用为1258.2万美元[29] - 2021年前九个月折旧费用为630万美元，较2020年同期的590万美元增长6.8%[78] - 截至2021年9月30日的九个月内，公司确认了约2690万美元的合作收入累积调整[103] - 截至2021年9月30日，与员工股权激励相关的未确认薪酬费用为3380万美元，预计在2.5年内摊销[99] - 2021年前三季度，公司股票薪酬总费用为1260万美元，其中研发部门630万美元，行政部门628万美元[99] - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，公司总运营费用分别为3230万美元和9550万美元[133] - 第三季度研发费用为2398.7万美元，同比增长17.5%（357万美元）[160][162] - 前九个月研发费用为6943.9万美元，同比下降10.1%（775.8万美元）[167][169] - HMI-102项目外部开发成本前九个月为1543.3万美元，同比大幅减少1270.6万美元[169] - 员工相关成本前九个月为3358.4万美元，同比增加454.6万美元[169] - 第三季度一般及行政费用为835.1万美元，与去年同期基本持平[160][163] - 截至2021年9月30日的九个月，一般及行政费用为2610万美元，较2020年同期增加110万美元，主要因员工相关费用增加210万美元[170] 现金、投资及流动性状况 - 现金及现金等价物从2020年末的2.174亿美元降至2021年9月30日的9582.9万美元，降幅约55.9%[17] - 短期投资从2020年末的0美元增至2021年9月30日的9172.2万美元[17] - 2021年前九个月经营活动所用净现金为7932.1万美元[29] - 2021年4月后续公开发行普通股净筹资4974.4万美元[29] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物和受限现金为9710.3万美元[29] - 截至2021年9月30日，ATM计划下仍有1.484亿美元普通股可供出售[38] - 公司预计当前现金及短期投资可维持运营至2023年第一季度[40] - 2021年前九个月投资活动所用净现金为9444.9万美元[29] - 2021年前九个月融资活动提供净现金为5216.8万美元[29] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为9582.9万美元，受限现金为127.4万美元，合计9710.3万美元[47] - 截至2021年9月30日，公司短期投资总额为9172.2万美元，其中商业票据5697.3万美元，公司债券3474.9万美元[71] - 截至2021年9月30日，公司短期投资未实现损失为0.5万美元[71] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.78003亿美元，受限现金为127.4万美元，合计1.79277亿美元[47] - 公司以公允价值计量的金融资产总额为1.873亿美元，其中现金等价物9557.9万美元（均为一级资产），短期投资9172.2万美元（均为二级资产）[74] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为1.876亿美元，较2020年12月31日的2.174亿美元减少2980万美元[179] - 截至2021年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为7930万美元，主要由于净亏损6220万美元以及运营资产和负债减少3750万美元[181] - 截至2021年9月30日的九个月，投资活动所用现金净额为9440万美元，主要用于购买9740万美元的短期投资[183] - 截至2021年9月30日的九个月，融资活动所获现金净额为5217万美元，主要来自2021年4月后续公开发行普通股获得的4970万美元净收益[185] - 自2015年成立至2021年9月30日，公司通过IPO、后续发行、ATM计划及合作等方式累计筹集约5.91亿美元净收益[175] - 2021年4月，公司完成后续公开发行，以每股7.58美元的价格出售6,596,306股普通股，获得净收益约4970万美元[177] - 截至2021年9月30日，公司生息资产（现金及现金等价物和短期投资）为1.876亿美元，占总资产的81.3%[196] - 截至2020年12月31日，公司生息资产为2.174亿美元，占总资产的82.4%[196] - 公司现有现金及现金等价物和短期投资预计可支持运营至2023年第一季度[208] 资产、负债及资本结构 - 总资产从2020年末的2.637亿美元降至2021年9月30日的2.308亿美元[17] - 累计赤字从2020年末的3.2837亿美元扩大至2021年9月30日的3.9055亿美元[17] - 截至2021年9月30日，公司累计赤字为3.90459亿美元[26] - 截至2021年9月30日，公司财产和设备净值为3269.7万美元，较2020年底的3700.2万美元下降11.6%[76] - 截至2021年9月30日，应计费用及其他负债总额为1001.6万美元，较2020年底的980.3万美元增长2.2%[79] - 截至2021年9月30日，公司未贴现的租赁付款总额为1734.4万美元，经营租赁负债现值为1354.1万美元[84] - 截至2021年9月30日，2018年激励计划下可供未来授予的股份为2,358,420股[88] - 截至2021年9月30日，2018年员工购股计划下可供未来发行的股份为1,431,382股[90] - 截至2021年9月30日，与员工股权激励相关的未确认薪酬费用为3380万美元，预计在2.5年内摊销[99] - 截至2021年9月30日，流通在外的股票期权为7,530,909份，加权平均行权价为每股14.43美元，总内在价值为661万美元[95] - 截至2021年9月30日，公司有约520万美元的递延收入与对辉瑞的义务相关[110] - 截至2021年9月30日，公司累计赤字为3.905亿美元[132] - 截至2021年9月30日，公司无未偿还债务[196] - 截至2021年9月30日，公司累计赤字约为3.905亿美元[203] 研发管线与临床进展 - 主要候选产品HMI-102（用于治疗成人PKU的基因疗法）已进入pheNIX临床试验第二阶段，并获得FDA快速通道资格[118] - 截至2020年10月19日的数据，在剂量递增阶段，6名患者接受了HMI-102治疗，结果显示其耐受性良好，并在两个剂量组中显著降低了Phe水平和Phe/Tyr比值[119] - 截至2021年9月30日，HMI-102的两个剂量组均显示出生物活性证据，包括具有临床意义的Phe水平降低[120] - 公司于2021年10月启动了基因编辑候选产品HMI-103（用于治疗PKU）的1期临床试验，并获得了快速通道资格[121] - 公司于2021年10月启动了基因疗法候选产品HMI-203（用于治疗成人MPS II）的1期临床试验[122] - 公司于2021年8月从GTx-mAb平台中命名了针对PNH的临床开发候选产品HMI-104[124] - 公司主要候选产品HMI-102处于1/2期pheNIX临床试验，HMI-103处于1期pheEDIT试验，HMI-203处于1期juMPStart试验[208] 合作与许可协议 - 公司尚未从合作安排中确认任何特许权使用费收入[61] - 2020年11月，公司向辉瑞私募配售500万股普通股，每股12.00美元，总对价6000万美元[106] - 2020年11月，辉瑞以每股12.00美元的价格通过私募购买公司500万股普通股，总购买价为6000万美元[131] - 2020年11月，辉瑞以每股12.00美元的价格通过私募购买500万股公司普通股，总投资额为6000万美元[178] 运营与基础设施 - 公司拥有一个25,000平方英尺的GMP生产设施，并运行三个500升生物反应器，已成功为多个候选产品生产500升规模的GMP材料[116] - 公司签订了一份不可撤销的运营租赁合同，租用约6.7万平方英尺的研发、制造和办公空间，初始年基本租金为每平方英尺39.50美元，每年增长3%[81] - 经营租赁的加权平均剩余租赁期为5.3年，加权平均贴现率为10.0%[84] - 2021年11月，公司签署租约修正案，将总部租赁面积增加约23,011平方英尺，扩建部分年基本租金约为140万美元[111] 知识产权 - 公司拥有强大的知识产权组合，包括15个AAVHSCs家族的美国专利，以及在美国、欧洲、日本和中国针对使用这些AAVHSCs进行基因编辑的专利[117] - 截至2021年9月30日，公司拥有18项美国授权专利、7项外国授权专利的独家或共同独家许可，以及48项待批的美国和国际专利申请[117] 融资活动 - 2021年前九个月，公司通过员工购股计划发行110,923股，获得总收益80万美元[92] - 公司自2015年成立至2021年9月30日，已通过多种融资方式筹集约5.91亿美元净收益[129] - 公司于2021年4月完成后续公开发行，以每股7.58美元的价格出售6,596,306股普通股，获得净收益4970万美元[130] 会计准则与政策 - 公司短期投资采用公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益[47] - 公司研发费用在发生时计入费用，包括薪资福利、材料、临床前及临床费用等[52] - 公司收入确认遵循ASC 606准则，采用五步法模型[54][57] - 公司合同可能包含开发和监管里程碑付款，采用最可能金额法估算[60] - 公司作为新兴成长公司，选择利用延长过渡期来遵守新的会计准则[66] 其他财务数据 - 2021年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.54美元，2020年同期为0.62美元[19] - 2021年前三季度授予的期权加权平均授予日公允价值为每股7.50美元，2020年同期为10.73美元[95] - 截至2021年9月30日的九个月，利息收入低于10万美元，较2020年同期的160万美元大幅下降[171] - 2021年前九个月利息收入低于10万美元，而2020年同期为160万美元[196] 业务模式与风险因素 - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，且在可预见的未来也不预期会产生此类收入[147] - 截至2021年9月30日的九个月，公司确认的合作收入为3320万美元，主要与诺华合作及许可协议终止相关[147] - 公司运营费用完全由研发成本以及一般和行政成本构成[148] - 公司预计未来研发和行政费用均会因管线推进及人员增加而上升[152][156] - 公司是一家临床阶段基因药物公司，自成立以来尚未盈利且未产生任何产品销售收入[203] - 公司运营历史有限，成立于2015年，尚未证明其完成临床试验、获得监管批准或成功商业化的能力[213]