收入和利润（同比环比） - 2020年上半年净亏损为4370.1万美元，较2019年同期的2846.8万美元增加1523.3万美元或53.5%[20] - 2020年第二季度净亏损为2408.1万美元，较2019年同期的1639.4万美元增加768.7万美元或46.9%[20] - 截至2020年6月30日，公司净亏损为4370万美元，较2019年同期的2847万美元亏损扩大[29] - 2020年第二季度净亏损为2408.1万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.25美元[90] - 2020年上半年净亏损为4370.1万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.46美元[90] - 2020年第二季度基本和稀释后每股净亏损为0.25美元，较2019年同期的0.37美元有所收窄[20] 成本和费用（同比环比） - 2020年上半年研发费用为2545.4万美元，较2019年同期的1948.7万美元增加596.7万美元或30.6%[20] - 2020年上半年总运营费用为3518.9万美元，较2019年同期的2811.4万美元增加707.5万美元或25.2%[20] - 2020年上半年股票薪酬费用为289万美元[29] - 2020年上半年折旧费用为40万美元，其中因总部搬迁产生加速折旧成本低于10万美元[101] - 2020年第二季度总租赁费用为79万美元，同比增长42.3%；上半年总租赁费用为146.3万美元，同比增长32.2%[111] - 2020年上半年经营租赁现金支出为82.5万美元[112] - 2020年上半年与2017年定期贷款相关的利息费用为50万美元，较2019年同期的80万美元减少[126] - 2020年第二季度，公司确认的基于股票的薪酬总费用为148.1万美元，2019年同期为125.1万美元[164] - 2020年上半年，公司确认的基于股票的薪酬总费用为289万美元，2019年同期为243.1万美元[164] 现金流表现 - 2020年上半年经营活动所用现金净额为2351万美元，较2019年同期的2744万美元有所改善[29] - 2020年上半年投资活动所用现金净额为28.9万美元，远低于2019年同期的1127.4万美元[29] - 2020年上半年融资活动所用现金净额为633万美元，而2019年同期为融资活动提供现金3148万美元[29] - 2020年上半年应收账款增加500万美元，递延收入增加200万美元[29] 现金及流动性状况 - 现金及现金等价物从2019年末的8989.3万美元下降至2020年6月30日的5973万美元，减少3016.3万美元或33.6%[18] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物及受限现金总额为6139万美元，其中受限现金为167万美元[40][50] - 公司预计现有资金连同来自Sobi的1亿美元款项可支持运营至2023年第一季度[40] - 截至2020年6月30日，公司在俄罗斯银行账户持有约30万美元，且全部为美元[51] 股东权益与资本结构 - 股东权益从2019年末的839.7万美元转为2020年6月30日的股东权益赤字1305.2万美元[18] - 截至2020年6月30日，流通普通股数量为100,847,810股，较2019年末的86,325,547股增加14,522,263股或16.8%[18][23] - 2020年上半年通过行使认股权证和公开发行等方式融资，使资本公积增加约2228万美元[23] - 公司累计赤字截至2020年6月30日为3.795亿美元，较2019年12月31日的3.358亿美元增加[40] - 截至2020年6月30日，加权平均普通股和预融资认股权证数量为96,785,915股[90] - 截至2020年6月30日，潜在稀释性普通股等价物总计22,474,088股，包括股票期权、未归属限制性股票单位和认股权证[90] - 截至2020年6月30日，公司已发行并流通的普通股为100,847,810股[142] - 截至2020年6月30日，公司为未来发行预留的普通股总计27,757,227股，其中包括14,841,100股可行使的普通认股权证[146] 认股权证负债公允价值变动 - 2020年第二季度因认股权证负债公允价值变动产生非现金费用753.9万美元[20] - 2020年上半年认股权证负债重新估值产生非现金费用838.5万美元[29] - 截至2020年6月30日，公司认股权证负债公允价值为3276.7万美元，归类为三级公允价值计量[93] - 截至2019年12月31日，公司认股权证负债公允价值为4154.9万美元，归类为三级公允价值计量[93] - 2020年第二季度，所有8,342,128份预融资认股权证被行权，但因自发行日起已计入计算，对基本和稀释后每股计算无影响[90] - 2020年上半年，三级认股权证负债公允价值变动增加838.5万美元[100] - 用于认股权证负债估值的布莱克-斯科尔斯模型假设包括：无风险利率0.29%，预期波动率94.99%，预期期限4.48年[99] - 公司记录了普通认股权证发行时的公允价值为4070万美元，并在2019年12月31日重估为4150万美元[133] - 截至2020年6月30日的六个月内，因认股权证公允价值变动，公司在经营报表中记录了840万美元的费用[133] 资产与设备 - 截至2020年6月30日，公司物业和设备净值为130.1万美元，较2019年底的122.2万美元有所增加[101] - 截至2020年6月30日，货币市场基金公允价值为3057.4万美元，归类为一级公允价值计量[93] 负债与租赁 - 截至2020年6月30日，应计费用总额为930.8万美元，其中最大组成部分为应计外部研发成本424.7万美元[102] - 截至2020年6月30日，公司经营租赁负债总额为1176.8万美元，加权平均剩余租赁期为7.9年，加权平均贴现率为8.9%[112][113] - 截至2020年6月30日，2017年定期贷款未偿还本金余额为1400万美元，较2019年底的1820万美元减少[124] - 2020年剩余时间及2021年、2022年对2017年定期贷款的最低本金和利息支付总额为1547.3万美元[125] 融资活动与证券发行 - 公司拥有有效的S-3通用货架注册声明，可发行最多2亿美元的证券，并可通过"按市价"发行协议出售最多5000万美元的普通股[127][128] - 根据销售协议，公司在2017年8月11日至2019年12月31日期间以平均每股约1.84美元的价格出售了615,453股普通股，获得净收益100万美元[130] - 在截至2020年6月30日的六个月内，公司根据销售协议以平均每股约2.16美元的价格出售了1,069,486股普通股，获得净收益210万美元[131] - 2019年12月PIPE融资中，公司以每股1.46美元的价格出售了37,634,883股普通股，并发行了22,988,501份普通认股权证和8,342,128份预融资认股权证[132] - 2019年12月PIPE股权融资扣除交易成本和佣金后的总净收益为6560万美元，其中440万美元的佣金在2020年第一季度支付[133] 股权激励计划 - 在截至2020年6月30日的六个月内，2016年激励计划下可发行的普通股数量增加了3,453,022股，截至该日期仍有2,651,062股可供未来发行[148] - 2020年第二季度，因期权修改确认的后续股权薪酬金额低于10万美元[153] - 截至2020年6月30日，未确认的员工股票期权薪酬费用为810万美元，预计在2.3年的加权平均期限内确认[155] - 2020年第二季度授予员工的股票期权加权平均授予日公允价值为2.08美元，2019年同期为1.83美元[154] - 2020年上半年授予员工的股票期权加权平均授予日公允价值为1.73美元，2019年同期为1.78美元[154] - 截至2020年6月30日，员工股票期权总数为7,000,540份，加权平均行权价为4.09美元，总内在价值为373.6万美元[157] - 截至2020年6月30日，未确认的限制性股票单位薪酬费用为60万美元，预计在2.4年的加权平均期限内确认[159] - 2020年上半年，员工持股计划（ESPP）下可发行的普通股数量增加了863,254股，2019年同期增加了224,717股[163] - 截至2020年6月30日，员工持股计划（ESPP）下仍有1,532,077股可供未来发行[163] 合作协议与收入确认 - 公司收入主要通过与战略合作方的授权和合作协议产生，协议条款通常包含预付款、基于开发或监管里程碑的付款、销售分成等[65][66] - 公司与Sarepta Therapeutics的协议包含200万美元的预付款，截至2020年6月30日，公司记录了30万美元的短期合同负债和170万美元的长期合同负债[166][173] - 与AskBio许可协议相关的初始交易价格为700万美元，包括200万美元的条款协议预付款和500万美元的初始执行费[179] - 截至2020年6月30日及2019年12月31日，公司记录了170万美元的短期合同负债和530万美元的长期合同负债，作为该协议的递延收入[180] - 与Spark Therapeutics的许可协议包括1500万美元的预付款，以及后续总计500万美元的两笔额外付款（各250万美元）[184] - 若成功开发和商业化，公司针对每个适应症可能获得高达6500万美元的开发和监管里程碑付款，以及3.65亿美元的商业化里程碑付款[185] - 根据协议，商业化后公司有资格获得全球净销售额的分级特许权使用费，比例从个位数中段到低两位数[185] - 公司向Spark出售了197,238股普通股，总收益为500万美元，每股价格为25.35美元[187] - Spark行使第二收购权时，以500万美元购买了205,254股普通股，每股价格为24.36美元[192] - 公司确定Spark协议包含五个不同的履约义务，并将1230万美元（1500万预付款减去270万股权公允价值）的交易价格进行分配，其中710万美元分配给综合许可和供应义务，520万美元分配给目标期权折扣[198] - 截至2020年6月30日及2019年12月31日，与该协议相关的合同负债（递延收入）为920万美元[201] - 公司从Skolkovo基金会获得了200万美元的赠款资金，并估计有权确认180万美元的收入，剩余20万美元记为合同负债[208][209] - 公司需向Skolkovo返还未使用的赠款资金，金额低于10万美元，并需报销因超支而产生的10万美元费用[210] - 截至2020年6月30日，资产负债表上仍有10万美元的合同负债，该收入预计在2021年4月三年审计期结束后或与Skolkovo达成解决方案前不予确认[211] - 截至2020年6月30日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为1830万美元[212] - 截至2020年6月30日的六个月期间，合同负债（递延收入）期初余额为1635.4万美元[215] - 截至2020年6月30日的六个月期间，合同负债（递延收入）新增额为200万美元[215] - 截至2020年6月30日的六个月期间，合同负债（递延收入）扣除额为1.4万美元[215] - 截至2020年6月30日的六个月期间，合同负债（递延收入）期末余额为1834万美元[215] 研发与运营 - 研发成本在发生时费用化，包括人员薪酬福利、设施成本、合同服务等[72] - 临床试验费用是研发费用的重要组成部分，公司将其大部分外包给第三方[73] 税务与会计政策 - 公司为不确定的税务立场计提准备金，但至今尚未产生相关的利息和罚款[75] - 截至2020年6月30日及2019年12月31日，公司没有任何表外安排[52] - 公司的金融工具（如现金等价物、受限现金、应收账款、应付账款）因其短期性质，其账面金额与估计公允价值相近[53] - 权证负债的公允价值使用第三层级（Level 3）不可观察输入值进行确定[56] - 在截至2020年6月30日的六个月及2019年度，公允价值层级内未发生任何重分类[57] - 基于管理层评估，资产组的公允价值（以公司市值衡量）超过其账面价值，因此在截至2020年6月30日的六个月内未确认任何重大减值损失[59] 关联方交易 - 在截至2020年6月30日的三个月中，公司向其创始人支付了10万美元的咨询服务费用[216] - 在截至2020年6月30日的六个月中，公司向其创始人支付了10万美元的咨询服务费用，而2019年同期为30万美元[216]