收入和利润表现 - 季度总收入为383.4万美元，较去年同期115.7万美元增长231.2%[13] - 2020年第三季度总收入为383.4万美元，相比2019年同期的115.7万美元增长了231%[35] - 公司第三季度营收为383万美元，较去年同期116万美元增长231%[13] - 2020年第三季度收入为380万美元，较2019年同期的120万美元大幅增长，主要得益于与KKC的许可协议[158] - 季度净亏损为209.2万美元，较去年同期净亏损299.4万美元改善30.1%[13] - 公司第三季度运营亏损为1,559万美元，净亏损为209万美元，基本和稀释后每股净亏损分别为0.02美元和0.13美元[13] - 公司2020年第三季度运营亏损为1560万美元，相比2019年同期的1260万美元有所扩大[157] - 截至2020年9月30日的三个月，公司基本净亏损为209.2万美元，稀释后净亏损因认股权证负债公允价值变动增加1322.4万美元，达到1531.6万美元[69] 成本和费用 - 研发费用为1299.6万美元，较去年同期896.2万美元增长45.0%[13] - 公司第三季度研发费用为1,300万美元，同比增长45%；一般及行政费用为592万美元，同比增长43%[13] - 2020年第三季度研发费用为1299.6万美元，较2019年同期的896.2万美元增加，主要因zandelisib项目临床费用增长[161] - zandelisib项目2020年第三季度研发费用为799.6万美元，较2019年同期的495.2万美元增加约300万美元[161] - 2020年第三季度总股权薪酬支出为294.2万美元，其中研发支出112.9万美元，一般行政支出181.3万美元，去年同期总支出为211.3万美元[89] 业务线表现：许可协议收入 - KKC许可协议收入从2019年第三季度的79.7万美元增至2020年第三季期的356.9万美元，增长了348%[35] - Helsinn许可协议收入在2020年第三季度为26.5万美元，低于2019年同期的36万美元[35] - 与KKC许可协议相关的收入在2020年第三季度为360万美元，而2019年同期为80万美元[158] 业务线表现：产品研发进展 - 公司产品线包含四个临床阶段资产，包括zandelisib、voruciclib、ME-344和Pracinostat[99][103][104] - 公司产品线包括四种临床阶段资产：zandelisib, voruciclib, ME-344, pracinostat[26] - zandelisib是一种口服、每日一次、选择性PI3Kδ抑制剂，半衰期约为28小时[105][108] - 公司认为下一代PI3Kδ抑制剂候选药物有机会通过限制毒性来最大化治疗潜力[107] - 公司正在进行TIDAL研究，一项旨在支持zandelisib加速批准上市的2期临床试验[106] - 公司因COVID-19大流行，临床开发项目时间表受到负面影响[100] - TIDAL试验的患者入组预计将在2021年第一季度完成，尽管目前入组速度有所放缓[127] 业务线表现：临床数据 - 在总共57名接受zandelisib治疗的患者中，复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）患者的总缓解率（ORR）为83%（36名患者中的30名），其中完全缓解率为22%[119][120] - 在17名接受zandelisib单药治疗的r/r FL患者中，ORR为76%（17名患者中的13名）；在19名接受zandelisib联合利妥昔单抗治疗的患者中，ORR为89%（19名患者中的17名）[120][122] - 在9名可评估的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（r/r CLL）患者中，ORR为89%（9名患者中的8名）[120][122] - FL患者的中位缓解持续时间尚未达到，中位随访时间为13.2个月（范围：3.0-27.6个月）[122] - 在所有57名接受zandelisib治疗的患者中，药物相关的3级特别关注不良事件（AESI）发生率为：腹泻3.5%（2/57），结肠炎3.5%（2/57），皮疹1.8%（1/57）[123] - 因不良事件导致的停药率为7%（57名患者中的4名）[123] - Pracinostat二期MDS研究（n=64）数据显示，中位总生存期（OS）为23.5个月，一年OS率为77%[154] - Pracinostat二期MDS研究的总体缓解率（ORR）为33%（21/64），临床获益率为77%（49/64）[154] - 一项由研究者发起、针对42名HER2阴性乳腺癌患者的试验评估了ME-344与贝伐珠单抗的联合使用[137][142] - 在ME-344联合贝伐珠单抗的试验中，报告了3例3级高血压不良事件，其中ME-344组2例，贝伐珠单抗单药组1例[144] - ME-344一期临床研究中，21名可评估患者中有8名（38%）达到疾病稳定或更好[145] 合作伙伴关系与协议 - 公司与KKC在美国共同开发和推广zandelisib，双方按50-50比例分享美国利润和分摊成本（包括开发成本）[54] - 公司与KKC在美国共同开发和共同推广zandelisib，并平分利润和成本（各50%）[112] - 公司负责记录美国地区zandelisib的所有销售收入[112] - 公司从Kyowa Kirin公司获得1亿美元预付款，截至期末有2042万美元预扣税款应收款，已于2020年10月收到[24] - 公司从Kyowa Kirin Co., Ltd. (KKC)获得1亿美元的首付款[113] - 公司可能获得高达约5.825亿美元的潜在开发、监管和商业化里程碑付款[113] - 公司从美国以外地区（Ex-U.S.）的zandelisib净销售额中获取分层特许权使用费，起始于百分之十几[113] - 公司与KKC达成商业化协议，获得1亿美元首付款，其中2040万美元因疫情相关原因由KKC代扣代缴给日本税务机关，公司于2020年10月收到该笔款项[53] - 根据KKC商业化协议，公司有资格获得高达约5.825亿美元的潜在开发、监管和商业化里程碑付款，以及在KKC区域销售zandelisib的分层特许权使用费[53] - 公司对KKC商业化协议的初始评估总交易价格为1.915亿美元，包括1亿美元首付款、2000万美元预期里程碑付款、6630万美元估计开发成本分摊以及520万美元来自KKC日本许可协议的递延收入[56] - 在截至2020年9月30日的季度，公司更新评估，将估计开发成本分摊调整为7780万美元[56] - 根据Presage许可协议，公司已支付290万美元，首个适应症的注册试验首例患者给药后需再支付200万美元，潜在开发和监管里程碑付款最高达1.79亿美元[171] - 根据S*Bio资产购买协议，公司可能支付最高7,450万美元的里程碑款项，首个里程碑已于2017年8月支付20万美元现金及价值50万美元的166,527股普通股[173] 现金流与流动性 - 经营活动所用现金净额为911.1万美元[19] - 公司第三季度用于经营活动的净现金为911万美元，投资活动提供现金448万美元，融资活动提供现金326万美元[19] - 2020年第三季度经营活动所用现金净额为910万美元，较2019年同期的1410万美元有所减少[166] - 公司于2020年第三季度按ATM股权发行协议出售958,083股普通股，获得净收益310万美元，成本为10万美元[84] - 公司主要通过股权融资和许可协议获取现金并为运营提供资金[25] 财务状况与资源 - 现金及现金等价物和短期投资总额为1.761亿美元，较上季度1.826亿美元下降3.6%[10] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1,096万美元，短期投资为1.65179亿美元，合计现金及短期投资总额为1.76135亿美元[10] - 截至2020年9月30日，公司短期投资为1.652亿美元，较2020年6月30日的1.703亿美元减少[83] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物和短期投资为1.761亿美元[24] - 公司截至2020年9月30日拥有现金、现金等价物及短期投资共计1.761亿美元，预计可支撑运营至2022财年及以后[164] - 公司认为现有资源足以支持未来至少12个月的运营[24] - 公司相信现有资源足以支持未来至少12个月的运营和资本支出需求[24] - 公司预计在可预见的未来将继续产生运营亏损和负现金流[24] - 研发费用预计在可预见的未来将会增加[24] - 公司未来可能通过出售股权证券、债务融资、许可协议或建立战略合作伙伴关系进行资本交易[25] - 截至2020年9月30日，公司有效的货架注册声明允许其出售总价值为1.757亿美元的证券[86] 合同资产与负债 - 递延收入总额为8383.6万美元[10] - 截至2020年9月30日，公司合同负债（递延收入）为8383.6万美元，较2019年同期的690.6万美元大幅增加[37] - 公司预计在未来12个月内将确认约1900万美元的递延收入，此后将确认6490万美元[38] - 2020年第三季度末合同资产为537.9万美元，较期初的60.4万美元大幅增加[37] - 2020年第三季度合同资产净增加477.5万美元，而2019年同期为净减少21.7万美元[37] - 2020年第三季度合同负债净增加133.6万美元，而2019年同期为净减少86.8万美元[37] - 截至2020年9月30日，公司为开发服务绩效义务记录的递延收入为1930万美元，而截至2020年6月30日为1810万美元，预计该收入将在2026财年前按比例确认[59] 认股权证负债 - 认股权负债公允价值变动产生收益1322.4万美元[13] - 权证负债的公允价值从2020年6月30日的4048.3万美元降至2020年9月30日的2725.9万美元[49] - 认股权证负债公允价值在截至2020年9月30日的季度内发生变动，从7月1日的4048.3万美元减少至9月30日的2725.9万美元，变动额为-1322.4万美元[52] - 使用Black-Scholes模型计算认股权证公允价值，关键假设包括：无风险利率0.2%，预期寿命从2.9年缩短至2.6年，预期波动率从77.4%上升至81.6%，股息率为0%，公允价值从2.52美元下降至1.70美元[52] - 因认股权证负债公允价值变动，公司第三季度录得1,322万美元的其他收入[13] - 截至2020年9月30日，公司流通在外认股权证为16,061,602股，行权价每股2.54美元，以公允价值计量为2730万美元，较2020年6月30日的4050万美元下降[87] 股权薪酬与股份 - 截至2020年9月30日，流通在外股票期权为15,412,110股，加权平均行权价2.99美元，加权平均剩余合约期限8.2年，内在价值为681.8933万美元[90] - 2020年第三季度授予股票期权的加权平均假设为：无风险利率0.4%，预期期限6.0年，预期波动率80.6%，股息收益率0.0%，加权平均授予日公允价值2.35美元[92] - 截至2020年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬费用为1190万美元，预计在1.8年内确认[92] - 2020年7月授予442,650个限制性股票单位，公允价值为每股3.49美元，截至2020年9月30日未归属RSUs为436,650个，相关未确认薪酬费用约为130万美元，预计在1.5年内确认[93] - 截至2020年9月30日的季度，公司加权平均潜在稀释性股份（包括股票期权、限制性股票单位）因具有反稀释效应而被排除在每股净亏损计算之外，总计1555.7万股[70] 租赁义务 - 公司于2020年7月开始一项办公场所租赁，租约面积约32,800平方英尺，期限至2028年3月，确认使用权资产和租赁负债均为870万美元[81] - 公司在加利福尼亚州圣地亚哥租赁了约32,800平方英尺的办公空间，租期至2028年3月，年均租赁付款约150万美元，总合同义务约1,160万美元[170] 累计赤字与股东权益 - 累计赤字为2.793亿美元[10] - 公司累计亏损达2.793亿美元[24] - 截至2020年9月30日，公司股东权益为8,233万美元，较2020年6月30日的7,822万美元有所增加[10] 应收账款 - 2020年第三季度末应收账款为11.7万美元，较期初的260.5万美元显著下降[37] - 来自日本税务当局的应收款项为2040万美元，该款项已于2020年10月收到[24] - 该应收款项与Kyowa Kirin Company的许可、开发和商业化协议相关，其中1亿美元的首付款被预扣[24]