首次公开募股与融资活动 - 公司2020年8月完成首次公开募股，发行8,050,000股普通股，每股价格17.00美元，净收益为1.259亿美元[126] - 2020年7月从Oxford Finance LLC获得1000万美元贷款，2020年11月获得2000万美元，2021年6月再获得4000万美元[127] - 融资活动现金流净流入4146.5万美元，主要来自4000万美元Term C贷款[171] 合作协议与许可收入 - 与Celgene协议可能获得最高9.341亿美元的开发和监管里程碑付款，以及基于销售额的分级特许权使用费，费率在较高个位数至较低两位数之间[135] - 与bluebird bio协议中，公司获得700万美元首付款，并有资格获得每项疗法最高5150万美元的开发里程碑付款[139] - 2020年与bluebird bio新协议获得两个初始项目各20万美元预付选项费，总计40万美元[140] - 2021年5月bluebird bio支付10万美元选项延期费以延长一个初始项目的选项期限[141] - 许可费收入同比下降72%至92万美元，因Chiesi协议选项期收入确认减少[150][151] 收入与净亏损 - 截至2021年6月30日，公司净亏损为4000万美元，而2020年同期为3800万美元[129] - 净亏损同比扩大16%至2071万美元，尽管利息支出减少但收入下降71%[150] - 净亏损4000万美元，包含740万美元股权激励费用[168] - 政府补助收入增至3.6万美元，全部来自国防部资助项目[152] 研发费用 - 公司研发费用主要用于发现工作、临床前和临床开发及候选治疗药物的生产，这些费用在发生时确认[144] - 研发费用同比下降6%至1790万美元，主要因合同制造费用减少但临床试验费用增加[150][154] - 研发费用减少165万美元至3434万美元，同比下降5%[162] 研发费用明细 - 临床试验费用同比激增206%至580万美元，源于一期临床试验推进带来的CRO成本增加[154][156] - 临床实验费用增加473.7万美元至919.7万美元，同比增长106%[162][164] - 合同制造费用同比暴跌97%至32万美元，因CDMO合作伙伴上年度集中采购原材料的时间性差异[154][156] - 合同制造费用减少1329.4万美元至291.7万美元，同比下降82%[162][164] - 临床前研究费用同比暴涨28,175%至113万美元，反映新增临床前研究项目启动[154][156] - 人事费用同比增长81%至720万美元，因员工扩招及股票期权授予增加[154][156] - 人事费用增加569.3万美元至1393.9万美元，同比增长69%[162][164] 行政与利息费用 - 行政费用同比增长86%至285万美元，主要受专利法律费用及上市公司合规成本驱动[150][155] - 行政管理费用增加290万美元至590万美元[163] - 利息净支出同比下降73%至91万美元，因债务折扣摊销减少[150][156] - 净利息费用减少420万美元至170万美元[164] 现金流与财务状况 - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为1.854亿美元，现金及现金等价物为1.257亿美元[129] - 公司现有现金预计可支持未来至少12个月的运营[129] - 经营活动现金流净流出4402.8万美元，同比增加135%[167][168] - 现金及等价物净减少293.6万美元，期末余额未披露[167] 法律诉讼风险 - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼[186] - 诉讼可能产生辩护和和解成本[186] - 诉讼可能导致管理层资源分散[186] - 诉讼可能带来负面宣传和声誉损害[186]