财务数据关键指标变化：收入和利润 - 净亏损从5140万美元增至7612.4万美元，扩大48%[622] - 公司2020年净亏损为7610万美元，2019年净亏损为5140万美元[543] - 净亏损扩大2472.4万美元至7612.4万美元，同比增长48%[564] - 2020年净亏损7610万美元，较2019年5140万美元扩大48.1%[582][583] - 公司2020年净亏损为7612.4万美元，相比2019年的5140万美元亏损扩大48.1%[627] - 总营收从1321.1万美元降至1288.8万美元，下降2%[622] - 许可费收入从909.3万美元增至1280.8万美元，增长41%[622] - 许可费收入增加371.5万美元至1280.8万美元，同比增长41%[564][565] - 政府补助收入减少403.8万美元至8万美元，同比下降98%[564][566] - 衍生负债公允价值变动收益265.1万美元[564][574] - 2020年因衍生负债公允价值变动确认其他收入270万美元[723] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用增加2558.8万美元至7349.5万美元，同比增长53%[564][567] - 研发费用从4790.7万美元增至7349.5万美元，增长53%[622] - 合同制造费用激增3056.9万美元至3321.4万美元，同比暴涨1156%[567][568] - 临床前研究费用减少784.7万美元至280.2万美元，同比下降74%[567][568] - 临床试验费用增加179.3万美元至901.5万美元，同比增长25%[567][568] - 利息支出增加509.7万美元至1081.6万美元，同比增长89%[564][571] - 2020年股权激励支出500万美元，较2019年400万美元增长25%[582][583] - 2020年股权激励费用为502.3万美元，较2019年的397.4万美元增长26.4%[627] - 2020年摊销折旧费用100万美元，较2019年120万美元下降16.7%[693] - 2020年折旧摊销费用为101.9万美元，较2019年的116.3万美元下降12.4%[627] 现金流和资金状况 - 公司2020年累计赤字为1.454亿美元[543] - 公司累计赤字达1.454亿美元[627][636] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.287亿美元[543] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.286亿美元[579] - 公司现金预计可支撑未来至少12个月运营支出[544] - 公司预计现有现金可支撑至少未来12个月运营[579] - 公司现有资金预计可支持至少12个月运营[637] - 现金从1154万美元增至1.28664亿美元，增长1014%[620] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.286亿美元，较年初1154万美元增长1012%[627] - 2020年经营活动所用现金净额为4796.8万美元，较2019年的3207.9万美元增长49.5%[581][582] - 公司2020年经营活动现金流净流出4796.8万美元，相比2019年的3207.9万美元流出扩大49.6%[627] - 2020年融资活动提供现金净额1.6646亿美元，主要来自IPO融资1.369亿美元[585] - 2020年投资活动所用现金136.4万美元，主要用于实验室设备采购[584] 融资和资本活动 - 2020年8月首次公开募股以每股17美元的价格发行805万股，净收益为1.259亿美元[543] - IPO融资净收益1.259亿美元[577] - 公司通过IPO发行805万股普通股，每股价格17美元，净融资1.259亿美元[627][633] - 2020年公司完成IPO，将1100万美元的IPO成本从收益中抵销[664] - 截至2019年12月31日止年度，公司记录了280万美元的废弃发行成本[664] - 2020年通过修订后的贷款协议获得净融资2990万美元[585] - 2015年贷款协议于2020年3月全额偿还，包括140万美元最终付款[695][698] - 2020年贷款协议融资总额3000万美元（Term A:1090万，Term B:2180万），债务折扣345.6万美元[704] - 2020年PPP贷款190万美元已全额偿还，产生利息费用7000美元[709][711] - 2019年可转换票据4000万美元以每股14.35美元转换，发行304.65万股普通股[715] - 2020年可转换票据1500万美元以每股12.56美元转换，发行124.81万股普通股[715] - 公司转换优先股和可转换票据发行721.1086万股和429.4603万股普通股[635] - 优先股转换普通股数量为7,211,086股[733] - 2020年8月公司完成IPO，将2019年和2020年发行的可转换票据转换为普通股，截至2020年12月31日，衍生负债不再存在[655] - 2020年7月根据与牛津的贷款协议发行的认股权证，最初作为负债按公允价值计量，2020年8月IPO完成后转为普通股认股权证，不再列为负债[656] - 2020年应付牛津认股权证价值14万美元，可认购7354股普通股（行权价17美元/股）[706] 资产和负债变动 - 总资产从2648.9万美元增至1.4374亿美元，增长443%[620] - 递延收入从893.9万美元降至381.8万美元，减少57%[620] - 长期债务（含最终付款费）从0增至2924.4万美元[620] - 2024-2025年需偿还贷款本金3267万美元（2024年:1565.2万，2025年:1704.8万）[704] - 应付账款增加1040万美元，主要因临床开发活动量增长[582] - accrued expenses及其他流动负债增加850万美元[582] - 2020年研发应计费用激增至1152.9万美元，较2019年341.4万美元暴涨237.8%[694] - 公司2020年财产和设备净值达349.2万美元，较2019年323万美元增长8.1%[693] - 公司预付款项及其他流动资产2020年为289.3万美元，2019年为358.3万美元，同比下降19.3%[692] - 研发相关预付款项2020年为220.4万美元，2019年为320.7万美元，同比下降31.3%[692] - 其他预付款项2020年为68.9万美元，2019年为37.6万美元，同比增长83.2%[692] 金融工具和公允价值计量 - 截至2019年12月31日，公司衍生负债的公允价值为191.6万美元，列为层级3[659] - 截至2019年12月31日，衍生负债公允价值为190万美元[723] - 2019年末衍生负债公允价值为190万美元[723] - 2020年层级3金融工具公允价值变动包括：2020年票据衍生负债设立73.5万美元，认股权证负债设立11.5万美元，2019和2020年票据衍生负债公允价值变动-265.1万美元，认股权证负债公允价值变动2.4万美元，认股权证负债重分类至权益-13.9万美元，2020年12月31日余额为0[661] - 金融工具公允价值中，应收账款、应付账款、应计费用和可转换票据等短期工具的账面价值接近其公允价值，长期债务因利率反映当前市场利率，其账面价值也接近公允价值[640] - 2019年票据分拆复合负债公允价值约为90万美元[719] - 2020年票据分拆复合负债公允价值约为70万美元[720] - 2019年票据发行时确认1150万美元债务折扣记录BCF[724] - 2019年票据发行成本相关债务折扣为250万美元[724] - 2020年票据确认270万美元债务折扣记录BCF[725] - 票据转换前未摊销折扣分别为690万美元（2019年）和270万美元（2020年）[726] - 票据转换时对额外实收资本产生740万美元影响[727] - 公司采用Black-Scholes期权定价模型估算股权奖励的公允价值[681] 业务发展和合作协议 - 与Celgene协议潜在开发及监管里程碑总额达9.341亿美元[548] - 与bluebird bio协议中每个治疗药物开发里程碑付款总额达5150万美元[552] - 2020年与bluebird新协议收到两个初始项目预付选项费共40万美元[553] - 公司研发费用主要用于临床前开发、临床试验及CDMO生产活动[557] - 公司四款临床阶段候选药物预计2021年中期启动注册 enabling试验[537] - 公司研发投入主要集中于肿瘤和孤儿药领域管线开发[631] - 公司获得美国国立卫生研究院(NIH)多项资助以及国防部CDMRP和CARB-X各一项资助[670] - 政府资助收入基于实际发生的内部成本加上额外费率来支付管理费用[672] 股东权益和每股数据 - 加权平均流通普通股从1815.4万股增至2526.1万股，增长39%[622] - 每股净亏损从2.83美元扩大至3.01美元[622] - 公司未计入稀释每股亏损计算的潜在稀释证券2020年为253.2万股，2019年为1201万股[680] - 2020年未计入的期权为252.5万股，2019年为201.2万股[680] - 2019年可转换票据可转换股数为278.7万股[680] - 2019年可转换优先股可转换股数为721.1万股[680] - 截至2020年12月31日，公司从未宣布或支付任何普通股股息[645] 收入确认和会计政策 - 公司收入来自许可和合作协议以及政府和非营利组织赠款，款项在收入确认前列为递延收入[665] - 公司根据ASC 606五步法确认收入：识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格、在履约义务满足时确认收入[666]