财务表现：收入与利润 - 公司2020年前九个月合作收入为380万美元[91] - 2020年第三季度授权与合作收入89.3万美元，全部来自与Biogen的合作[125] - 九个月内许可和合作收入为1891.7万美元，全部来自2019年12月与Biogen签订的协议[127] - 2020年前九个月净亏损3730万美元，较去年同期4160万美元有所改善[106] - 截至2020年9月30日的九个月内，公司净亏损为3733.4万美元，较2019年同期的4156.8万美元减少423.4万美元（降幅10%）[126] 财务表现：成本与费用 - 研发费用为3841.9万美元，同比增长534万美元（增幅16%），主要因临床前研究成本增加430万美元及人员相关成本增加190万美元[130] - 研发费用中临床与制造支出最高，2020年前九个月达1968.1万美元[113] - 一般及行政费用为1189.5万美元，同比增长167万美元（增幅16%），主要因专业服务费用增加180万美元[132] - 利息及其他净收入为119.5万美元，同比下降52.7万美元（降幅31%），主要因投资利息收入减少[134] 财务表现：现金流与融资 - 截至2020年9月30日，现金及投资余额为1.041亿美元，累计赤字达2.959亿美元[136] - 九个月内经营活动现金净流出3293.4万美元，主要受3733.4万美元净亏损及与Biogen协议相关的1420万美元递延收入减少影响[139] - 投资活动现金净流出1788.8万美元，主要因投资购买支出9170万美元，部分被投资到期收益7410万美元抵消[141] - 融资活动现金净流入6037.6万美元，主要来自2020年2月及6月公开发行普通股获得的3200万美元和2800万美元净收益[143] - 2020年6月公开发行4,615,384股普通股，每股价格6.50美元，净收益约2800万美元[102] - 2020年2月公开发行5,307,692股普通股，每股价格6.50美元，净收益3200万美元[103] - 公司持有有效S-3注册声明，可出售最多1.7亿美元证券以支持未来运营[137] 业务合作与协议 - 公司收到Biogen的1500万美元预付款，并有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款[91] - 公司向Mosaic支付80万美元一次性现金付款[92] - Mosaic有资格获得高达400万美元的潜在未来里程碑付款[92] - 与AGC的制造服务协议剩余支付义务1340万美元[117] - 与Catalent就DalcA签订临床供应协议，总承诺金额50万美元且无未付款项[119] 产品研发：MarzAA - MarzAA在治疗期间将平均6个月研究前年化出血率从19.8次显著降低至1.6次(p<0.01)[81] - MarzAA在治疗期间将出血天数比例从治疗前6个月平均12.3%显著降低至0.8%(p<0.01)[81] - MarzAA皮下给药半衰期延长至16.6小时[81] - 公司完成MarzAA两个大规模GMP批次生产，足以支持全球III期临床试验完成[96] 产品研发：DalcA - DalcA在100 IU/kg剂量下达到>12%的保护性目标FIX水平，最高达27%[85] - DalcA半衰期为2.5至5.1天[85] 产品研发：基因疗法 - 因子IX基因疗法CB 2679d-GT在临床前研究中显示比Padua变体活性高2-3倍[87] 制造与生产 - 公司与AGC签订坚定采购承诺，将在2021至2022年进行三个工艺性能确认批次生产[96]