财务数据关键指标变化：收入和利润 - 合同收入从2018年的1万美元降至2019年的0美元，降幅100%[310][311] - 运营亏损从2018年的3382万美元扩大至2019年的5728万美元，增幅69%[310] - 净亏损从2018年的3006万美元增至2019年的5518万美元，增幅84%[310] - 2019年净亏损5520万美元，较2018年3010万美元扩大83.4%[297] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用从2018年的2147万美元增至2019年的4386万美元，增长104%[310][312] - 2019年研发支出4385.9万美元，较2018年2147.4万美元增长104.2%[301] - 临床制造费用2613.7万美元，占2019年研发总支出的59.6%[301] - 总运营费用从2018年的3383万美元增至2019年的5728万美元，增长69%[310] 财务数据关键指标变化：现金流和其他收入 - 净利息及其他收入从2018年的377万美元降至2019年的210万美元，降幅44%[310][315] - 经营活动现金流出从2018年的2855万美元增至2019年的4361万美元[318][320] 现金状况和筹资活动 - 公司2020年2月以每股6.50美元价格发行5,307,692股普通股，净筹资约3200万美元[295] - 公司自成立以来累计筹集净现金约3.73亿美元，主要来自私募和合并交易[296] - 截至2019年12月31日，公司现金及短期投资余额为7690万美元[297] - 截至2019年12月31日现金及短期投资为7690万美元[318] - 累计赤字截至2019年12月31日为2.585亿美元[318] - 截至2019年12月31日，公司现金及短期投资余额为7690万美元，累计赤字达2.585亿美元[297] 业务合作与支付 - 与Biogen合作获得1500万美元首付款，潜在里程碑金额达3.4亿美元[290] - 截至2019年底，公司向AGC支付1240万美元临床生产订单，其中460万美元未结清[304] 研发项目和临床试验进展 - MarzAA二期试验达到所有主要和次要终点，目前处于三期准备阶段[283] - DalcA在28天每日皮下注射后实现>12%的因子IX水平，最高达27%[289] 管理层讨论和指引 - 公司预计2020年研发费用将大幅增加[313] 会计政策变更 - 公司于2019年1月1日采用新租赁会计准则ASC 842，未重述比较财务信息[344] - 公司选择不重新评估现有或到期合同是否包含租赁[344] - 公司选择不重新评估租赁分类或初始直接成本[344] - 公司选择不分离经营租赁中的租赁与非租赁组成部分[344] - 租赁负债和使用权资产按租赁付款额现值计量[345] - 公司采用增量借款利率作为折现率[345] - 公司将租赁与非租赁组成部分合并为单一组件[346] - 租赁费用在租赁期内按直线法确认[346] - 经营租赁在资产负债表确认为使用权资产和租赁负债[346] - 公司不再确认资产负债表上的递延租金[346]