财务数据关键指标变化：收入 - 公司2019年第三季度总营收为7006.1万美元，较2018年同期的206.9万美元增长3296%[83] - 公司2019年前九个月总营收为1.48069亿美元，较2018年同期的5387.5万美元增长175%[83] - 公司2019年第三季度净产品收入为4606.6万美元，较2018年同期的46万美元增长9914%[84][86] - 公司2019年前九个月净产品收入为1.10588亿美元，较2018年同期的46万美元增长23941%[85][86] - 公司2019年第三季度来自合作方的净收入为2399.5万美元，较2018年同期的160.9万美元增长1391%[84][88] - 公司2019年前九个月来自合作方的净收入为3748.1万美元，较2018年同期的5341.5万美元下降30%[85][88] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 公司2019年第三季度运营成本与费用为2.8636亿美元，较2018年同期的2.56627亿美元增长12%[83][89] - 公司2019年前九个月运营成本与费用为7.89427亿美元，较2018年同期的6.48192亿美元增长22%[83][89] - 2019年第三季度研发费用为1.608亿美元，同比增长15%[91] - 2019年前九个月研发费用为4.538亿美元，同比增长21%[91] - 2019年第三季度临床及生产费用为4641.7万美元，同比增长58%[91] - 2019年第三季度许可费为798.7万美元，同比增长82%[91] - 2019年前九个月许可费为3581.8万美元，同比增长552%[91] - 2019年第三季度销售及管理费用为1.204亿美元，同比增长3%[94] - 2019年前九个月销售及管理费用为3.227亿美元，同比增长18%[94] 财务数据关键指标变化：利润与亏损 - 公司2019年第三季度净亏损为2.08535亿美元，较2018年同期的2.45282亿美元亏损收窄15%[83] - 公司2019年前九个月净亏损为6.09931亿美元，较2018年同期的5.50056亿美元亏损扩大11%[83] 各条业务线表现 - 公司2019年第三季度ONPATTRO全球净产品收入为4610万美元[76] - 合作伙伴MDCO报告了inclisiran针对高胆固醇血症的ORION-9、ORION-10和ORION-11三期研究的积极结果[78] 各地区表现 - 公司在日本和加拿大启动了ONPATTRO的商业上市[76] - 公司已向巴西卫生监管机构提交了patisiran治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病的上市许可申请[77] 管理层讨论和指引：研发管线进展 - 公司向FDA提交的givosiran新药申请获优先审评，PDUFA目标日期为2020年2月4日[77] - 公司计划在2019年底报告lumasiran针对PH1的ILLUMINATE-A三期研究结果[77] - 公司预计将在2019年晚期启动vutrisiran针对ATTR淀粉样变性心肌病的HELIOS-B三期研究[77] 管理层讨论和指引：资金与融资 - 公司可能需要比当前预期更早地寻求额外资金以推进ONPATTRO的商业化及在研产品的开发、临床试验、生产和商业化[102] - 若无法及时获得资金，公司可能被迫大幅延迟或削减研发项目，2020年目标可能延迟或无法实现[102] - 未来融资可能通过股权发行进行，这将导致现有股东股权进一步稀释[102] - 未来投资者作为提供资金的条件，可能要求并获得优于现有股东的权利[102] - 为获取资金，公司可能需与合作伙伴达成协议，从而被迫放弃部分技术、在研产品或产品的权利[102] - 公司未来资金需求取决于多项因素，包括siRNA药物的临床效果验证进展、研发项目进展及监管要求、现有及未来合作方的里程碑付款等[102] 其他财务数据 - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为34.5亿美元[73] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物和限制性现金为9.258亿美元[97] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物和有价债务证券为17.2亿美元[97] - 2019年前九个月经营活动所用现金净额为8244.7万美元，同比改善[97] - 自2018年12月31日以来，公司的合同义务和承诺未发生重大变化[103] 其他重要内容：公司合作与融资活动 - 公司与Regeneron的合作在2019年5月完成，获得4亿美元首付款及Regeneron购买4亿美元公司普通股[73] - 公司于2019年1月以每股77.50美元的价格公开发行500万股普通股，获得净收益约3.819亿美元[73] 其他重要内容：内部控制 - 截至2019年9月30日，公司披露控制与程序是有效的[106] - 在截至2019年9月30日的季度内，公司的财务报告内部控制未发生重大变化[107]