财务数据关键指标变化：收入 - 第二季度总收入为4471.4万美元，同比增长50%；上半年总收入为7800.8万美元，同比增长51%[116] - 第二季度产品净收入为3823.1万美元，全部来自ONPATTRO；上半年产品净收入为6452.2万美元[118] - 公司第二季度全球ONPATTRO净产品收入为3820万美元[100] - 第二季度来自合作方的净收入为648.3万美元，同比下降78%；上半年为1348.6万美元，同比下降74%[118] - 第二季度来自Sanofi Genzyme的合作收入为438.3万美元，同比下降81%；来自Vir的合作收入为109.1万美元，同比下降82%[120] 财务数据关键指标变化：利润与亏损 - 第二季度净亏损为2.19481亿美元，同比增长34%；上半年净亏损为4.01396亿美元，同比增长32%[116] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 第二季度研发费用为1.6389亿美元，同比增长19%；销售、一般及行政费用为1.12769亿美元，同比增长33%[121] - 2019年第二季度研发费用为1.639亿美元，同比增长19%；上半年为2.930亿美元，同比增长25%[122] - 研发费用增长主要由于与Regeneron的合作协议导致许可费激增：第二季度许可费为2023.1万美元，同比增长1734%；上半年为2783.1万美元，同比增长2423%[122] - 第二季度销售、一般及行政费用为1.128亿美元，同比增长33%；上半年为2.024亿美元，同比增长29%[125] - 第二季度销售成本为432.6万美元，主要与ONPATTRO相关；预计零成本库存消耗后，销售成本占产品净收入的比例将达到15%-20%左右[121] - 预计2019年剩余时间的销售成本将比2018年增加，主要原因是ONPATTRO销售额预期增长[122] 各条业务线表现 - 公司研发管线包括1款已获批产品和5个后期研究项目[92][100] - Givosiran的NDA获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2020年2月4日[92][101] - Lumasiran的III期研究ILLUMINATE-A已完成入组，预计2019年底报告结果[103] - Vutrisiran用于ATTR淀粉样变性的HELIOS-B III期研究预计2019年底启动[101] - 公司专注于四个战略治疗领域：遗传医学、心脏代谢疾病、肝脏感染性疾病、中枢神经/眼科疾病[91][100] 各地区表现 - 第二季度美国市场ONPATTRO产品收入为2819.2万美元；世界其他地区收入为1003.9万美元[119] 管理层讨论和指引：现金流与资本状况 - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为32.4亿美元，现金、现金等价物及有价债务证券总额为19.3亿美元[128] - 2019年上半年经营活动现金流为1.002亿美元，去年同期为净流出2.584亿美元，增长主要得益于来自Regeneron的4亿美元预付款[128][132] - 2019年上半年投资活动净现金流出1.868亿美元，其中6530万美元用于购买物业、厂房及设备[135] - 2019年上半年融资活动净现金流入8.035亿美元，主要来自向Regeneron发行股票获得的4亿美元及公开发行所得[136] - 公司预计截至2019年6月30日的现金、现金等价物及可销售债务证券，连同产品销售收入及现有合作（包括近期与Regeneron的合作）产生的现金，足以支持其Alnylam 2020战略多年[138] - 公司可能比预期更早需要大量额外资金，以继续商业化ONPATTRO及开发、临床试验、生产并可能商业化其他候选产品[138] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括siRNA药物活性与临床效果的验证进展、研发项目进展及监管要求、现有及未来合作方的里程碑付款等[139] - 公司未来资本需求还取决于成功完成临床前及临床试验、获得监管批准、为候选产品全球商业化做准备及获取第三方知识产权许可所需的资源、时间和成本[139] - 公司未来资本需求亦取决于ONPATTRO及其他潜在产品（包括givosiran）的销售和特许权使用费的时间与金额[141] 管理层讨论和指引：合作与融资 - 公司与Regeneron的合作于2019年5月完成，获得4亿美元首付款及4亿美元普通股购买款[95] - 公司与Regeneron达成合作，获得4亿美元首付款，并有资格获得高达2亿美元的额外里程碑付款[110] - Regeneron以每股90美元的价格，总计4亿美元购买了公司4,444,445股普通股[111] - 与Regeneron的战略合作带来4亿美元预付款，并使其以每股90美元购买价值4亿美元的公司普通股[130] - 公司于2019年1月公开发行500万股普通股，每股77.50美元，获得净收益约3.819亿美元[95] - 2019年1月公开发行普通股净筹资3.819亿美元[129] 其他重要内容：收入来源 - 公司收入来源包括产品销售、现有及新战略联盟的许可费、研发资金、里程碑付款和销售分成[97] 其他重要内容：累计赤字 - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为32.4亿美元[96] 其他重要内容：合同义务与承诺 - 自2018年12月31日以来，公司的合同义务与承诺未发生重大变化[142] 其他重要内容：金融工具与风险 - 若市场利率立即均匀上升50个基点（0.5个百分点），公司利率敏感金融工具的公允价值将出现140万美元的假设性下降[144] - 公司投资组合主要包括美国政府支持企业证券、美国国债、高等级公司票据及商业票据，所有债务证券投资均分类为可供出售并按公允价值计量[144] - 公司未对截至2019年6月30日的六个月内持有的可销售债务证券记录任何减值费用[144] - 随着海外业务拓展，公司面临欧元、瑞士法郎和英镑兑美元汇率波动的风险，并正在评估包括外汇对冲计划在内的缓解策略[144]