财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2023财年运营亏损为1380.7万澳元，运营现金流出为2003.6万澳元[277] - 公司累计赤字截至2023年6月30日达1.951亿澳元[297] - 公司持续亏损，2023财年和2022财年运营亏损分别为1380万澳元和1280万澳元[305] - 公司截至2023年6月30日财年的综合亏损为1380.6515万澳元[340] - 公司2023财年每股基本及摊薄亏损为0.57澳分[342] - 公司2023财年确认研发税收激励可退还现金抵免收入为391.4万澳元，抵免率为43.5%[284] - 截至2023年6月30日年度，公司确认与研发税收激励相关的其他收入为390万澳元[304] - 公司2023财年利息收入为1.64万澳元，同比增加1.39万澳元，增幅556.4%[283] - 公司2023财年利息收入为1.6436万澳元[340] - 公司2023财年外汇收益为91.8万澳元，其中因持有美元现金产生的收益为91.5万澳元[288] - 2023财年、2022财年和2021财年分别确认未实现汇兑收益91.5万澳元、281.3万澳元和未实现汇兑损失42.7万澳元[309] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2023财年研发费用为1319.9万澳元，同比下降154.7万澳元，降幅10.5%[286] - 2023财年一般及行政费用为505.7万澳元，同比下降45.7万澳元，降幅8.3%[286] - 2023财年知识产权费用为28.5万澳元，同比下降7.96万澳元，降幅21.8%[287] - 2023财年、2022财年和2021财年向供应商和员工的付款分别为1994.4万澳元、1687.5万澳元和1772.1万澳元[306] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 公司截至2023年6月30日现金及现金等价物为1577.4万澳元，较2022年6月30日的3480.7万澳元大幅减少[297] - 2023财年、2022财年和2021财年运营活动净现金流出分别为2003.6万澳元、1233.7万澳元和1733.0万澳元[306] - 2023财年、2022财年和2021财年融资活动净现金流入分别为12.4万澳元、1630.5万澳元和3668.6万澳元[308] - 2023财年、2022财年和2021财年发行股票所得款项分别为31.7万澳元、1717.6万澳元和3923.7万澳元[308] - 公司需要大量额外资金来完成产品候选物的开发、测试和商业化[316] - 公司拥有8.447亿份未上市、未行使的期权，若全部行权可获得5520万澳元[301] 业务线表现：主要候选药物ATH434 - 公司主要候选药物ATH434已成功完成1期临床研究，目前正在进行两项2期临床试验[203] - ATH434在I期试验中对80名健康志愿者（含10名老年人）显示安全且耐受性良好，系统暴露量在成人与老年人中相当[227][229] - ATH434于2019年1月获FDA孤儿药认定，用于治疗MSA，享有7年市场独占期；2020年1月获欧盟孤儿药认定，享有10年市场独占期[231][233] - ATH434-201 II期临床试验于2022年7月启动，预计招募约60名早期MSA患者，进行为期12个月的治疗[234] - ATH434-202 II期生物标志物试验于2023年5月启动，计划招募最多15名晚期MSA患者，进行为期12个月的治疗[236] - 在帕金森病动物模型中，ATH434在约90%的早期病例中可预防和改善嗅觉减退这一早期非运动症状[244] - ATH434在帕金森病动物模型中可预防运动障碍发展，并与黑质神经元保存相关[244] - ATH434在多系统萎缩动物模型中可减少有毒α-突触核蛋白寡聚体和聚集形式，并改善运动功能[246] 业务线表现：候选药物PBT2 - PBT2在阿尔茨海默病II期影像试验中未达到主要终点，但治疗组海马体体积有保留趋势，且安全性和耐受性良好，52周治疗完成率为95% (42名参与者中40名完成)[216] - 在IMAGINE扩展研究中，27名完成24个月治疗的参与者队列显示，与历史对照组相比，淀粉样蛋白水平下降[218] - 公司于2023年3月与Colin Masters教授达成PBT2分许可协议，将获得资产净销售额的未来特许权使用费[219] - PBT2在亨廷顿病Reach2HD II期试验中达到主要安全性目标，并被FDA和欧盟授予孤儿药资格[223][224] - 2015年，基于毒理学发现，FDA对PBT2实施部分临床搁置，限制了未来试验的可用剂量[224] 研发与知识产权 - 公司化学库目前包含超过1000种新型化合物[192] - 2022年1月，公司获得美国专利，涵盖超过80种用于治疗神经退行性疾病的新型化合物[194] - 2023年3月，公司获得一项新的物质组成专利，涵盖超过100种具有酰基腙结构的新型化合物[195] - 公司拥有一个包含超过150种咪唑并[1,5-a]吡啶化合物的专利家族，用于治疗神经疾病，美国专利已于2021年7月1日授权[257] - 公司拥有一个包含80种新型化合物的专利，美国专利（号11155547）已于2021年10月26日授权[258] - 公司拥有一个包含150种新型化合物的专利，针对锌调节，用于治疗癌症及神经疾病等，美国专利（号11603364）已于2023年2月23日授权[260] - 覆盖ATH434化合物实物的专利“8-羟基和8-巯基喹唑啉”将于2026年6月7日到期[261] - 覆盖ATH434化合物实物的专利“神经活性化合物”已在包括美国、中国、欧洲、日本在内的多个国家获得授权[261] - 公司研发活动在墨尔本大学生物21分子科学与生物技术研究所的租赁实验室中进行，该研究所容纳超过500名研究人员[187] 市场与竞争环境 - 根据美国国立卫生研究院数据，多系统萎缩症在美国影响多达50,000人[197] - 针对多系统萎缩适应症，ATH434在研竞品包括处于临床II期的Lu AF82422和Ono-2808，以及处于临床I期的AAV-GDNF和TEV-56286/Anle138b[264][265][266] 合作与外部资助 - 公司获得迈克尔·J·福克斯基金会两笔赠款，分别为206,000美元[207]和495,000美元[210] - 公司正在与范德比尔特大学医学中心合作进行一项名为“bioMUSE”的自然史研究，以追踪多系统萎缩症患者的疾病进展[198] - bioMUSE自然史研究招募20名早期MSA参与者，为II期试验设计提供关键纵向生物标志物和临床数据[238] 公司治理与股权结构 - 公司于2000年3月28日完成首次公开募股并在澳大利亚证券交易所上市[185] - 公司有两家全资子公司，分别位于美国和英国[267] - 非执行董事年度薪酬总额上限为125万澳元[338] - 董事会成员基本年薪为7万澳元，董事会主席基本年薪为10万澳元[339] - 董事会确定Peter Marks和Brian Meltzer符合纳斯达克及美国证交会的独立董事资格[373] - 作为外国私人发行人，公司可遵循本国公司治理实践，豁免纳斯达克关于多数董事需为独立董事的要求[373] 关键管理人员薪酬与持股 - 2023财年关键管理人员薪酬总额为254.0854万澳元，其中短期福利153.245万澳元，股权激励76.4175万澳元[346] - 执行董事Geoffrey Kempler 2023财年总薪酬为31.33万澳元，其中包含支付给其关联实体的20.28万澳元企业咨询费[346] - 关键管理人员Dr. David Stamler获得19.457万澳元绩效奖金，总薪酬为164.9998万澳元[346] - 董事Geoffrey Kempler持有18,011,000股普通股及14,000,000份期权，是持股最多的董事[331] - 截至2023年6月30日财年，公司关键管理人员总薪酬为2,690,011澳元，其中固定薪酬（Short Benefits）为1,641,015澳元，股权激励（Equity Options）为998,164澳元[348] - 非执行董事薪酬均为固定薪酬，占比100%；关键管理人员Dr. David Stamler的薪酬构成中，固定薪酬占44%，短期激励（STI）占12%，长期激励（LTI）占44%[352] - 关键管理人员Dr. David Stamler的总薪酬最高，为1,624,026澳元，其中包含965,633澳元的股权激励[348] - 截至2023年6月30日，关键管理人员持有的公司股票期权总数为131,392,720份，其中已归属且可行使的为68,618,255份，未归属的为62,774,465份[359] - 在2023财年，没有向关键管理人员授予任何新的薪酬期权（2022财年授予了5,000,000份）[357] - 关键管理人员持有的公司普通股总数从2022年7月1日的18,380,777股增至2023年6月30日的21,935,777股，主要因Dr. David Stamler在公开市场购买了3,555,000股[364] - 董事Mr. Geoffrey Kempler的薪酬中包含277,800澳元支付给其关联实体的公司咨询费[348] - 董事Mr. Lawrence Gozlan的薪酬中包含37,500澳元支付给其关联实体的公司咨询费[348] - 在报告期内，有多批授予董事和关键管理人员的期权，行权价格在0.02澳元至0.09澳元之间，部分已归属，部分为部分归属[355] - 在2022和2023财年，均未有董事或关键管理人员因行使薪酬期权而获得公司普通股[363] - Geoffrey Kempler持有公司18,011,000股普通股[365] - Brian Meltzer持有公司326,666股普通股[365] - Peter Marks持有公司43,111股普通股[365] - 截至2021年7月1日，关键管理人员合计持有18,380,777股普通股[365] - 公司未向董事或关键管理人员提供贷款[366] 管理层合同与雇佣条款 - Kathryn Andrews的雇佣合同可被任何一方以30天通知期终止[368] - David Stamler的雇佣合同要求任何一方提供6个月终止通知[368] - 若David Stamler因正当理由终止合同，公司需支付相当于其当前100%年薪的款项[368] 其他财务与运营数据 - 公司资本支出在截至2023年6月30日的三个财年总计为106,930澳元[182] - 公司预计澳大利亚研发税收激励计划将在未来年度带来显著收益，年收入低于2000万澳元的实体可享受43.5%的可退还税收激励[303][304] - 2023年、2022年和2021年澳元兑美元汇率分别贬值3.60%、贬值8.19%和升值9.16%[309] - 公司2023财年末ASX股价为0.01澳元，与财年初持平[342]