VRDN-001 10 mg/kg剂量组疗效数据 - 公司主要候选药物VRDN-001在10 mg/kg剂量组的6周治疗中，突眼应答率为83%，中位应答时间为3周，平均突眼减少2.4毫米[148] - VRDN-001在10 mg/kg剂量组6周治疗中，临床活动评分平均降低4.3分，83%患者达到CAS 0或1的最佳或接近最佳疗效[148] - VRDN-001在10 mg/kg剂量组6周治疗中，总体应答率为83%，75%的复视患者实现完全缓解[148][149] VRDN-001 合并剂量组疗效数据 - 合并10 mg/kg和20 mg/kg剂量组数据，VRDN-001的6周总体应答率为75%，突眼应答率为75%，复视完全缓解率为75%[152][153] - 合并剂量组数据显示，VRDN-001治疗6周后平均突眼减少2.04毫米，通过MRI测量平均减少2.75毫米[154] - 合并剂量组数据显示，VRDN-001治疗6周后临床活动评分平均降低4.0分，58%患者达到CAS 0或1的最佳或接近最佳疗效[154] 研发管线进展与计划 - 公司预计在2023年下半年公布VRDN-002皮下给药的顶线概念验证数据[158] - 公司预计在2023年第二季度提交VRDN-003的新药临床试验申请，第四季度获得概念验证数据[159] - 公司计划在2024年初启动针对TED的全球III期临床试验，旨在评估潜在的同类最佳皮下疗法[160] 合作与授权收入 - 根据与Zenas BioPharma的授权协议，公司有权获得100万美元的里程碑付款，并可能基于大中华区年净销售额获得分层特许权使用费[165] - 2022年第三季度合作收入为119.5万美元，较2021年同期的20.8万美元增长98.7万美元[175][176] 2022年第三季度成本与费用 - 2022年第三季度研发费用为2211.9万美元，较2021年同期的812.1万美元增长1399.8万美元[175][177] - 2022年第三季度管理费用为886.1万美元，较2021年同期的622.1万美元增长264万美元[175][178] 2022年前九个月成本与费用 - 2022年前九个月研发费用为6157.7万美元，较2021年同期的3449.2万美元增长2708.5万美元[180][182] - 2022年前九个月管理费用为2532.8万美元，较2021年同期的1890.4万美元增长642.4万美元[180][183] 2022年前九个月现金流 - 2022年前九个月经营活动现金净流出为5979.6万美元，较2021年同期的3804.6万美元增加2175万美元[186][187][188] - 2022年前九个月融资活动现金净流入为29622.9万美元，主要来自2022年公开发行净收益28970万美元[186][190] 财务状况与资金情况 - 截至2022年9月30日，公司拥有现金及短期投资总额为43130万美元，长期债务净额为460万美元[192] - 公司预计当前资金可支持运营至2025年下半年[192] - 自成立至2022年9月30日，公司累计亏损为44240万美元[193] 融资活动与协议 - 公司与Hercules Capital等贷方达成总额最高7500万美元的分期贷款协议，首期提取500万美元[197] - 贷款年利率为浮动利率，取7.45%或Prime Rate加4.2%中的较高者，但最高不超过8.95%[198] - 公司于2022年9月与Jefferies签订市场销售协议，可发售普通股筹资最高1.75亿美元，Jefferies佣金为总收益的3%[199] - 公司于2022年8月完成公开发行，包括1135.264万股普通股（每股23.50美元）和28084股B系列优先股（每股1566.745美元），总毛收益约3.11亿美元[201] - 公司于2021年9月完成公开发行，包括734.4543万股普通股（每股11.00美元）和23126股B系列优先股（每股733.37美元），总毛收益约9770万美元[202] - 公司于2020年2月完成公开发行，发售100万股普通股及50万股认股权证（行权价每股16.50美元），获得净收益约1390万美元（不含认股权证行权收益）[203] - 公司于2020年10月签订证券购买协议，出售约19.529万股A系列优先股，总购买价格约9100万美元[204] - 截至2022年9月30日，有72056股A系列优先股转换为480.3965万股普通股[204] - 公司与Aspire Capital的股票购买协议剩余额度为1020万美元[205] - 根据2021年4月的市场销售协议，公司以成交量加权平均价每股13.13美元售出255.1269万股普通股，获得净收益约3240万美元（含佣金）[199]