业绩总结 - 2023 - 2024年及2025年前九个月分别亏损3590万、2650万、2070万和1330万美元[97] - 截至2023 - 2025年9月30日，净资产分别为7710万、5100万和3690万美元[103] - 2023 - 2024年及2025年前九个月经营活动分别使用现金2680万、2310万和1040万美元[108] - 2023 - 2024年及2025年前九个月研发总成本分别为2212.2万、1707.5万、1468.8万和907.3万美元[110] - 2023 - 2025年9月30日流动比率分别为14.5、12.5和7.4[115] 用户数据 - 2024年中国约6.2万例XLRP患者，美国约1.48万例[49] - 2024年中国约410万例nAMD患者、760万例DME患者，美国约160万例nAMD患者、200万例DME患者，其他国家约1550万例nAMD患者、1650万例DME患者[53] - 2024年中国约6700例LCA2和RPE65介导的RP患者[58] 未来展望 - 董事认为有足够营运资金覆盖至少未来12个月成本的125%[112] - 假设未来平均每月现金消耗率为2025年前九个月的2倍，截至2025年9月30日现金余额可维持17个月财务可行性[113] 新产品和新技术研发 - 产品管线含8个内部研发的rAAV基因疗法候选药物，2个核心、1个关键和5个其他临床前和早期阶段候选药物[42] - FT - 002在2024年1月获FDA孤儿药认定，10月获快速通道认定，在中国进行II期临床试验，在美国获FDA II期试验许可[51] - FT - 003有望将治疗负担降至门诊单次注射，已在中国启动针对DME和nAMD的II期临床试验，在美国获FDA针对nAMD和DME的II期试验许可[56] - FT - 001在2025年6月获国家药监局药品审评中心突破性疗法认定，已在中国完成I/II期临床试验，III期临床试验计划于2025年9月获药审中心批准[60] - 截至2025年9月30日，内部研发团队由中美两地37名成员组成，从确定先导化合物到获得IND批准仅需11个月[70] - 已从国家药监局和FDA获得12个IND批准，自成立以来成功将3个候选药物推进到II期临床试验[71] - 苏州制造工厂占地约4000平方米，符合美国、欧盟和中国监管机构的cGMP标准[75] - 苏州制造工厂配备先进基础设施和自动化流程，支持rAAV基因疗法全流程生产[76] - 工艺上游滴度超10¹⁵vg/L，下游纯化产率达50%[77] - 通过创新纯化技术，空衣壳率低于1%[77] - 专利组合有21项专利申请，其中17项已公布，4项未公布[84] - FT - 002有4项专利申请，FT - 003有7项专利申请[85] 市场扩张和并购 - 进行A、B - 1和B - 2轮融资，从前期投资者处获得总计1.953亿美元投资[122] 其他新策略 - 短期内无派息计划[131]