公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗炎症性眼病和眼痛的下一代疗法，主要研发项目聚焦新型G蛋白偶联受体[36] - 公司是新兴成长公司，选择遵守某些减少的上市公司报告要求[11] - 公司是外国私人发行人，可豁免《1934年证券交易法》的某些规则[12][18] 产品研发 - 公司正在开发用于治疗干眼病的领先临床前候选产品OK - 101，并计划评估其对眼神经性疼痛、葡萄膜炎和过敏性结膜炎的治疗潜力[36] - 公司正在评估处于开发阶段的牛肾上腺髓质脂化肽临床前类似候选产品OK - 201[36] - 2021年第四季度公司成功生产200克OK - 101原料药，用于2022年第一季度开始的IND启用研究[44] - 2022年11月18日公司向FDA提交OK - 101治疗DED的IND申请，12月22日获得批准开展2期临床试验[45] - 2023年5月2日宣布首位患者入组OK - 101的2期临床试验，计划招募200 - 240名DED患者，预计6 - 8个月完成[46] - 2018年5月1日公司从TMC获得OK - 201许可，它是治疗神经性和炎症性疼痛的有前景候选药物[53] - 2021年4月28日宣布OK - 201在小鼠神经性角膜疼痛模型中取得积极结果，其减轻角膜疼痛反应效果与加巴喷丁相当[55] - 公司因OK - 101在动物模型研究中的成功，决定将OK - 201维持在探索阶段，专注于OK - 101治疗DED项目[56] 市场数据 - 美国约有2000万人患DED，占50岁以上人口的34%，女性约占患者的三分之二[39] - 2019年全球DED市场约为52.2亿美元，预计到2027年将达到65.4亿美元，DED每年造成约38亿美元的医疗成本，给美国经济每年带来超过500亿美元的负担[39] - 目前有5种处方药可治疗DED：Restasis（0.05%环孢素）、Cequa（0.09%环孢素）、Xiidra（5%利非格拉司）、Tyrvaya（0.03mg伐尼克兰）和Eysuvis（0.25%洛替泼诺）[40] 财务数据 - 2023年6月7日，公司普通股在纳斯达克资本市场的最后报告售价为每股1.45美元[9] - 注册股份方面，为注册持有人注册18406026股普通股，注册声明生效前后已发行和流通的普通股为25519774股[79] - 2022年3月31日止两年及2022年和2021年9月30日止六个月各期均无收入，有净亏损和全面亏损[84] - 2022年9月30日现金及现金等价物为705076美元，营运资金为 -350187美元，总资产为1768056美元，股东权益（赤字）为 -344585美元[86] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物余额约为70万美元，营运资金约为 - 40万美元[98] 未来展望 - 公司将保持新兴成长公司（EGC）身份直至最早满足四个条件之一[76] - 公司预计未来会持续产生重大亏损，亏损程度取决于支出速度和产品商业化成功情况[100] 面临风险 - 公司业务面临产品处于早期开发阶段、临床试验失败风险高、资金不足、竞争激烈、知识产权风险、疫情和地缘政治影响等风险[58] - 公司独立注册会计师事务所对公司持续经营能力表示怀疑，或影响未来融资[99] - 公司短期至中期成功主要依赖早期产品OK - 101，其未在人体测试且未获一期临床试验必要批准[95] - 公司需筹集大量额外资金开发和商业化产品候选物，否则可能影响产品开发计划[98] - 即使产品在人体显示功效，商业化仍面临高障碍，如销售和营销能力不足等[104] - 公司面临来自制药公司的激烈竞争，竞争对手资源更丰富，可能使公司产品竞争力下降[109] - 公司依赖第三方供应、开发和制造及临床服务关系，单一制造地点有风险[112] - 产品保险覆盖和报销可能受限或减少，影响公司盈利能力[115] - 公司知识产权权利的获取、维护和执行存在不确定性，可能面临额外竞争[119] - 公司可能面临知识产权侵权索赔，可能导致重大负债、需获取许可或停止相关业务[121] - 公司可能无法获得、维护、辩护或执行产品的知识产权，专利申请结果不确定[123] - 公司可能无法防止商业秘密等专有信息泄露，会对业务造成重大不利影响[125] - 公司高管离职且无法找到合适替代者，可能损害业务[134] - 公司可能难以吸引和留住关键人员，会对业务产生重大不利影响[135] - 新冠疫情对公司业务产生不利影响，未来传染病爆发可能进一步影响业务[136] - 公司可能面临产品责任索赔，若无法成功辩护，会产生重大负债或限制产品商业化[137] - 公司员工等可能存在不当行为，会导致监管制裁和声誉损害[142] - 公司可能面临信息技术系统中断或数据安全漏洞，会对业务造成不利影响[145] - 英国脱欧可能影响公司在英国或欧盟的产品候选的监管制度和商业化[147] - 英国脱欧或导致EMA资金减少，影响公司产品候选药物监管审批及业务发展[149] - 获得FDA对产品候选药物的监管批准过程漫长、昂贵且不确定，公司可能面临延迟或拒绝[150] - 监管机构可能批准产品候选药物用于更有限的适应症，或施加重大限制，影响商业前景[152] - 公司需获得FDA对制造过程和设施的监管批准，若供应商不符合cGMP要求，可能导致制造延迟或中断[153] - 若公司或第三方制造商不符合cGMP规定，监管机构可施加制裁，损害公司业务[154] - 即使获得孤儿药排他权，也可能无法有效保护产品候选药物免受竞争[159] - 产品候选药物获批后仍需接受监管监督，可能需进行昂贵的上市后测试[160] - 公司可能无法在其他主要市场获得产品候选药物的批准，满足监管要求成本高、耗时长且不确定[166] - 公司可能寻求欧洲有条件营销授权，但可能无法获得或维持该指定[168] - 公司遵守数据保护规则的努力可能不成功，会面临政府罚款、处罚等，影响业务[193] - 公司受反腐败、贸易管制、医疗欺诈和滥用等法律约束，违规会面临处罚[194][195][196][197] - 确保与第三方业务安排符合医疗法律和法规会产生大量成本，业务活动可能受法律挑战[198] - 公司若违反环境、健康和安全法律，会面临罚款或承担重大成本[200] - 政府对公司潜在违规行为的调查会对声誉、业务、运营和财务状况产生不利影响[196]