公司基本情况 - 公司是新兴成长公司、外国私人发行人、非加速申报公司和较小报告公司[6][12][13][19] - 公司是临床前生物制药公司，专注开发治疗炎症性眼病和眼痛的下一代疗法[37] 财务数据 - 2023年5月8日，公司美国存托股票（ADS）最后报告售价为每股2.13美元[11] - 2023年5月5日，公司普通股最后报告售价为每股0.02英镑，按汇率换算相当于每股ADS 1.64美元[11] - 截至2022年9月30日的六个月和2022财年，公司无营收，2022年6个月研发费用2607675美元，全年1301178美元[87] - 2022年6个月行政费用2936714美元，全年4916388美元；2022年6个月总运营费用5544389美元，全年6217566美元[87] - 2022年6个月运营亏损5544389美元，全年6217566美元；2022年6个月归属于普通股股东的净亏损5544389美元，全年5431045美元[87] - 2022年6个月综合总亏损5606970美元，全年6268197美元；截至2022年9月30日，现金及现金等价物为705076美元，营运资金为 - 350187美元[87][89] - 截至2022年9月30日，总资产为1768056美元，股东权益（赤字）为 - 344585美元[89] 产品研发 - 公司正在开发用于治疗干眼症的临床前候选产品OK - 101，并计划评估其对其他眼病的治疗潜力[37] - 公司正在评估临床前类似物候选产品OK - 201，目前处于开发阶段[37] - 2021年第四季度公司成功生产200克用于启动IND研究的OK - 101原料药[45] - 2022年11月18日公司向FDA提交OK - 101治疗DED的IND申请，12月22日获FDA批准开展2期临床试验[46] - 2023年5月2日宣布首位患者已参加OK - 101的2期临床试验，预计将在200 - 250名DED患者中进行，6 - 9个月完成[47] - 公司认为OK - 101除治疗DED外，还可评估用于治疗过敏性结膜炎和葡萄膜炎[53] - 2018年5月1日公司从TMC获得OK - 201许可，它是治疗神经性和炎症性疼痛的有前景候选药物[54] - 2021年4月28日宣布OK - 201在小鼠神经性角膜疼痛模型中获积极结果，疗效与加巴喷丁相当[56] - 公司因OK - 101在动物模型研究中的表现，决定将OK - 201维持在探索阶段，专注OK - 101治疗DED项目[57] 市场数据 - 美国约有2000万人患DED，50岁以上人群患病率约达34%，女性患者约占三分之二[40] - 2019年全球DED市场约为52.2亿美元，预计到2027年将达到65.4亿美元，DED每年造成约38亿美元的医疗成本，给美国经济每年带来超500亿美元负担[40] - 目前有5种处方药可治疗DED，分别是含0.05%环孢素的Restasis、含0.09%环孢素的Cequa、含5%利非西呱的Xiidra、含0.03mg伐尼克兰的Tyrvaya和含0.25%氯替泼诺的Eysuvis[41] 未来展望 - 公司将保持新兴成长公司（EGC）身份直至最早满足以下条件之一：首个财年年度总收入超12.35亿美元；2023年底；成为“大型加速申报公司”（全球非关联方持有的普通股总市值超7亿美元）；三年内发行超10亿美元非可转换债券[79] - 公司作为外国私人发行人（FPI），即使不再符合EGC资格，只要符合FPI条件，将豁免《交易法》部分适用于美国国内上市公司的规定[80] 风险因素 - 公司产品候选药物OK - 101和OK - 201处于早期开发阶段，OK - 101仍处于临床前阶段，公司可能多年无法产生营收，甚至可能无法开发或商业化适销产品[92] - 产品候选药物未在临床试验中评估，临床前试验结果可能无法在人体试验中重现，进入人体临床试验阶段可能出现意外或不良影响[93] - 产品候选药物在临床试验中失败率高，临床试验数据解读方式多样，可能延迟、限制或阻止未来监管批准[94] - 公司独立注册会计师事务所对公司持续经营能力表示重大怀疑[102] - 公司短期内主要依赖早期产品OK - 101取得成功，但该产品尚未在人体上测试，也未获得开展一期临床试验的必要批准[98] - 药品研发失败率高，OK - 101可能无法成为商业上可行的产品[95][96] - 公司需筹集大量额外资金来开发和商业化产品候选物，否则可能影响产品开发计划[101] - 即使产品研发成功，商业化仍面临高障碍，可能无法实现商业成功[107] - 公司面临来自制药公司的重大竞争，竞争对手资源更丰富[112] - 公司依赖第三方供应、开发、制造和临床服务，供应问题可能影响产品制造和销售[115][117] - 产品的保险覆盖和报销可能受限，获得报销批准耗时且成本高[118] - 政府和第三方支付方控制成本和价格的努力，可能影响公司产品定价、营收和盈利能力[121] - 公司高管离职通知期为6 - 12个月，其离职且无法找到合适替代者会损害业务[137] - 2019年12月新冠疫情全球蔓延，影响公司临床和供应链等业务[139] - 公司产品可能侵犯第三方知识产权，引发昂贵诉讼和赔偿[131] - 公司可能面临第三方对知识产权所有权的索赔[125] - 公司增长会对管理和资源造成压力，可能难以管理[135] - 公司难以吸引和留住关键人员会对业务产生不利影响[138] - 公司面临产品责任索赔风险及不利宣传[140] - 公司员工等可能存在违规行为，引发监管制裁和声誉损害[145] - 公司信息系统可能受干扰，数据安全可能被破坏[148] - 英国脱欧后，产品候选药物在英国需单独的营销授权，且相关当局应对脱欧行政负担的准备情况不明[150] - 英国脱欧导致EMA从英国迁至荷兰，造成行政和科研联系中断，可能减少EMA资金，影响产品候选药物审批[152] - 获得FDA对产品候选药物的监管批准过程漫长、昂贵且不确定，可能需额外研究和试验，还可能受未来法规和政策变化影响[153] - 监管机构可能批准产品候选药物的适用范围较窄或附加限制条件，影响商业前景[155] - 公司需获得FDA等对生产过程和设施的批准，若供应商不符合cGMP要求，可能导致生产延误或中断[156] - 若第三方制造商供应中断，公司无备用制造商，更换制造商可能导致延误和额外成本[158] - 遵守GDPR、CCPA等数据保护法规需大量资源，或增加成本、影响业务[193] - 公司可能无法遵守隐私政策，违规或面临法律行动、声誉损害[195] - 新老法律解释应用或与公司做法不一致，不遵守隐私安全法或面临多种不利[196] - 若不遵守反腐败和贸易控制法律，公司可能面临刑事和民事处罚[199] - 若产品获FDA批准，公司运营将受联邦和州欺诈与滥用等法律影响[200] - 联邦反回扣法规禁止为推荐或采购医疗产品支付报酬[200] - 联邦虚假索赔法禁止提交虚假或欺诈性医疗索赔[200]