业绩总结 - Kiniksa在2022年第二季度的净收入为2700万美元，较2021年同期的770万美元增长了250%[72] - 2022年上半年ARCALYST净收入为4920万美元，过去12个月的净收入为8000万美元[36] - Kiniksa预计2022年ARCALYST的净收入指导范围为1.15亿至1.3亿美元[36] - 2022年第二季度净亏损为2000万美元，相较于2021年同期的4160万美元亏损减少了52%[72] - 2022年第二季度的总运营费用为4630万美元，较2021年同期的4830万美元减少了5%[72] 用户数据 - 每年约有14,000名复发性心包炎患者在美国面临持续的基础疾病，且对常规治疗反应不佳[27] - Kiniksa的ARALYST每周一次的皮下给药方案，成人的加载剂量为320毫克，维持剂量为每周160毫克[25] - 截至2022年第二季度，超过550名医疗保健提供者（HCPs）已开处方ARCALYST[37] - ARCALYST的支付者组合中，商业支付者占比约70%，医疗保险占比约20%，医疗补助占比约10%[34] - 90%以上的支付者对复发性心包炎的ARCALYST申请给予批准[37] 新产品和新技术研发 - ARCALYST在美国被批准用于治疗复发性心包炎，并获得孤儿药专属权，预计每年有约4万名患者经历至少一次复发[23][27] - Kiniksa计划在2022年下半年完成vixarelimab的2b期临床试验，但不再披露相关数据[22] - ARCALYST的经济模式为50/50的利润分成，Kiniksa在全球范围内（不包括中东和北非地区）拥有所有适应症的权利[23] 市场扩张和合作 - Kiniksa与华东医药的战略合作中，Kiniksa获得2200万美元的预付款，并有机会获得高达6.4亿美元的开发、监管和销售里程碑付款[18] - Kiniksa与Genentech的全球许可协议中，Kiniksa将获得1亿美元的预付款，并有机会获得高达6亿美元的临床、监管和销售里程碑付款[21] - Kiniksa在亚太地区（不包括日本）保留所有现有的开发和商业化权利[19] - Kiniksa与Genentech的协议将为公司提供1亿美元的非稀释性资金，以推动心血管相关的机会[22] 负面信息 - 2022年6月30日的现金、现金等价物和短期投资为1.382亿美元，较2021年12月31日的1.822亿美元减少了24%[71] - 2022年第二季度研发费用为1380万美元，较2021年同期的2390万美元减少了42%[72] 其他新策略和有价值的信息 - Kiniksa的OneConnect™项目旨在优化患者和客户体验，提供无缝的启动、报销和依从性支持[32] - ARCALYST的月度定价为20,700美元，符合FDA批准的治疗方案[33] - ARCALYST的运营利润为740万美元，反映出公司在产品销售上的盈利能力[73] - 公司预计在完成vixarelimab全球许可协议后，现金储备将支持运营至至少2025年[72]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度ARCALYST净收入为2700万美元，较2022年第一季度增长约22% [9] - 2022年上半年净收入为4920万美元，全年净收入预计在1.15亿至1.3亿美元之间 [18] - 第二季度产品收入环比增长22%，约为2700万美元，主要得益于ARCALYST在复发性心包炎方面的销售 [35] - 第二季度合作费用约为370万美元，基于ARCALYST约740万美元的合作利润 [35] - 第二季度总运营费用和净亏损同比均有所下降，分别约为4630万美元和2000万美元 [36] - 今年第二季度净现金状况有所改善，收到与华东医药合作的2200万美元预付款 [37] - 第二季度末现金余额约为1.38亿美元，预计这些储备加上Vixarelimab全球许可协议的收益以及ARCALYST的持续商业执行，至少能为公司当前运营计划提供资金至2025年 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 ARCALYST业务 - 自推出以来，每季度约新增100名处方医生，第二季度处方医生数量增至超550名 [19] - 目前有20%的处方医生为两名或更多患者开具过ARCALYST处方 [20] - 支付方批准率超90% [21] - 治疗持续时间约为12个月，约45%的2021年第二季度首批患者在2022年第二季度末仍在接受持续治疗 [22] - 患者满意度超90% [23] 各个市场数据和关键指标变化 复发性心包炎市场 - 有1.4万名多次复发患者（即每年复发两次或更多次），且ARCALYST适用范围广，在疾病首次复发后即可使用 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将Vixarelimab交易获得的非稀释性资金分配到投资组合的协同机会中，包括扩大ARCALYST心血管业务 [8] - 专注于利用跨职能心血管专业知识和基础设施来扩大投资组合 [10] - 继续推进临床阶段资产组合的价值最大化，包括KPL - 404的CD40项目，正在进行KPL - 404治疗类风湿关节炎的二期临床试验 [11] - 评估Mavri在罕见心血管疾病领域的下一步发展，该药物在多个适应症上有积极临床数据 [12] - 计划在2022年第四季度将现场团队从约30名代表增加到约50名，覆盖6000名医疗专业人员和约70%的复发性心包炎患者群体，并增加一个内部销售代表小组 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ARCALYST在复发性心包炎方面的持续发展势头感到满意，认为处于可持续盈利业务的强劲发展初期 [9][32] - 相信罗氏和基因泰克是最大化Vixarelimab未来发展潜力的合适合作伙伴 [15] - 公司处于非常有利的财务地位，决心继续帮助有需要的患者，创造巨大价值，目标是成为一家全球性的世代公司 [41] 其他重要信息 - 公司与罗氏和基因泰克达成Vixarelimab全球开发和商业化许可协议，预计获得1亿美元的前期和近期付款，并有资格获得最高约6亿美元的临床、监管和销售里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费 [7][13] - 公司已完成Vixarelimab治疗结节性痒疹2b期临床试验的患者筛选，计划完成该试验，但2022年下半年不会公布该研究数据 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明ARCALYST的近期动态，以及可能推动加速增长的因素，扩大销售团队后如何拓展患者群体 - 公司关注的关键指标包括处方医生数量、首次处方医生数量、重复处方医生数量，同时注重医生和患者的合规性、依从性和教育，以及患者识别。目前第二季度增长22%，发展态势良好，需持续关注和执行 [46] - 希望处方医生在积累经验后能与同事分享，促进处方医生群体扩大，同时公司也会进行同行间、医生间的经验分享和教育 [47][48] 问题2: Vixa交易所得资金是否包括外部业务发展，对KPL - 404的战略意味着什么 - 公司仍关注外部业务发展，这笔非稀释性资金将用于投资ARCALYST现有业务，也会考虑用其他免疫调节疗法扩充投资组合，最好是在心血管领域 [52] - KPL - 404的二期类风湿关节炎研究正在招募患者，公司对其进展感到兴奋 [53] - 对于mavrilimumab，公司正在研究其在罕见心血管疾病方面的潜在适应症，同时外部业务发展仍是重点 [54] 问题3: 基因泰克的前期付款是一次性还是分期摊销 - 前期和近期付款共1亿美元，其中8000万美元已立即支付，另外2000万美元是预计在近期完成的供应义务款项。公司正在与审计师确定收入确认的具体细节 [57][58] 问题4: 能否披露特许权使用费率 - 基因泰克协议的年度净销售额特许权使用费率从低两位数到中两位数不等，需处理对许可方的财务义务 [59] 问题5: 公司目前在研管线的优先级是什么 - 公司对现有管线非常满意，有很多投资机会，引入新项目的门槛很高，会在投资自身管线和引入外部项目之间进行权衡。如果认为引入项目的收益更大，会考虑引入，但目前自身管线有很多值得投资的项目 [60][61]

业绩总结 - Kiniksa在2022年第二季度的净收入为2700万美元，较2021年第二季度增长250%[20] - Kiniksa在2022年上半年实现净收入4920万美元，显示出持续的季度增长[27] - Kiniksa预计2022年全年净收入在1.15亿至1.3亿美元之间[21] - 净亏损为2000万美元，较2021年同期的4160万美元减少了52%[29] 用户数据 - Kiniksa的复发性心包炎治疗药物ARCALYST的医生开处方数量超过550名，且20%的医生为2名或以上患者开处方[22] - Kiniksa在复发性心包炎的治疗中，患者的平均持续治疗时间约为12个月[22] - Kiniksa的ARCALYST在复发性心包炎的支付方批准率超过90%[22] 研发与成本 - 研发费用为1380万美元，较2021年同期的2390万美元下降了42.3%[29] - 销售成本为500万美元，较2021年同期的250万美元增长了100%[29] - 销售、一般和行政费用为2380万美元，较2021年同期的2180万美元增长了9.1%[29] - 总运营费用为4630万美元，较2021年同期的4830万美元下降了4.1%[29] 现金流与财务状况 - Kiniksa的现金、现金等价物和短期投资截至2022年6月30日为1.382亿美元，较2021年12月31日的1.822亿美元减少[28] - 现金储备预计可支持公司运营至至少2025年[29] 市场扩张与战略 - Kiniksa计划在2022年第四季度扩大其销售团队，以提高对复发性心包炎患者的覆盖率[26] - Kiniksa与Genentech签署的许可协议中，Kiniksa将获得1亿美元的预付款，并有资格获得高达6亿美元的临床、监管和销售里程碑付款[18]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Incorporation or Organization) Identification No.) Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd. Clarendon House 2 Church Street Hamilton HM11, Bermuda FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Co ...

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收为3220万美元，包括2220万美元的产品收入（ARCALYST净销售额）和1000万美元的合作收入（华东医药为获得亚太地区Mavri权利支付的预付款） [30] - 2022年第一季度运营费用为5550万美元，2021年第一季度为4930万美元 [32] - 2022年第一季度合作费用为830万美元，包括对再生元的两项义务、230万美元的ARCALYST利润分成费用以及600万美元（华东医药为获得亚太地区ARCALYST权利支付的1200万美元预付款的50%） [32] - 2022年第一季度净亏损为2520万美元，2021年第一季度为4950万美元 [33] - 2022年第一季度末现金储备约为1.45亿美元 [33] - 预计2022年ARCALYST净收入在1.15亿至1.3亿美元之间，基于现金储备和ARCALYST的持续商业执行，预计至少到2024年能够为当前运营计划提供资金 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 ARCALYST业务 - 2022年第一季度ARCALYST净收入为2220万美元，较第四季度实现近20%的连续增长，自推出以来已实现6070万美元的净销售额 [9][15] - 目前有超过400名独立处方医生，其中重复处方医生约占处方医生总数的17% [17][18] - 支付方批准率达95% [19] - 首批推出季度开始使用ARCALYST的患者中，约60%在第一季度末仍在接受治疗，有限数据显示持续治疗时间约为12个月 [20] 临床阶段项目业务 - Vixarelimab正在进行结节性痒疹的随机安慰剂对照IIb期剂量范围研究，预计今年下半年获得该研究数据 [10] - KPL - 404正在进行类风湿性关节炎的II期研究，该试验可能作为概念验证，为评估一系列其他自身免疫性疾病提供选择 [11] - Mavrilimumab正在评估其在罕见心血管疾病中的开发，GM - CSF机制与此相关 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提及各个市场数据和关键指标变化相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于帮助更多患者，充分利用临床阶段项目组合创造价值，包括Vixarelimab、KPL - 404和mavrilimumab等项目 [10] - 积极开展业务发展工作，寻求与现有商业基础设施和管道中其他资产具有协同效应的机会 [13] - 致力于使ARCALYST成为复发性心包炎的标准治疗方法，凭借III期研究RHAPSODY的有力数据，已开始得到关键意见领袖的认可 [25] - 在Vixarelimab项目上，若能在IIb期项目中复制IIa期研究结果，鉴于目前已产生的数据，与该领域的两个主要竞争对手相比，Vixarelimab将具有良好的市场定位 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ARCALYST的商业进展感到满意，处方医生采用率、患者依从性和支付方覆盖率均有所增长，预计将充分利用这一机会实现增长 [9] - 2022年将是ARCALYST销售的第一个完整年度，公司对其持续增长势头感到兴奋，预计全年净收入在1.15亿至1.3亿美元之间 [16] - 公司在免疫调节疗法领域正在建立基础，有望成为新兴领导者，ARCALYST合作项目在仅三个季度后已实现盈利 [36] - 公司资金充足，现金储备预计至少到2024年能够为运营计划提供资金，目前无需筹集额外资金，将继续推进项目组合 [38] 其他重要信息 - 公司近期进行的市场研究显示，患者对ARCALYST的满意度很高，与其他治疗方法相比表现出色，这有助于ARCALYST成为复发性心包炎的标准治疗方法 [21] - 自新冠疫情以来，主要目标会议首次恢复，为公司提供了传播数据和与医疗保健专业人员面对面交流的机会，4月参加ACC会议取得了良好效果，11月还有ACR和AHA会议 [22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ARCALYST目前处方医生对目标处方医生的渗透比例，新处方的来源，以及初始处方的时长和如何看待早期患者的持续治疗情况 - 目前有超过400名独立处方医生，自推出以来每个季度增加超过100名，大部分处方来自当前目标群体，但非目标群体也有少量处方。多数处方医生初始处方ARCALYST的时长为12个月，多数支付方批准时长也为12个月。首批推出季度开始使用ARCALYST的患者中约60%在第一季度末仍在接受治疗，数据显示持续治疗时间可能约为12个月，但还需更多患者数据来确定最终持续时间 [43][46][47] 问题2: 请详细说明第一季度支付方动态，以及如何看待ARCALYST在未来第一季度的动态，其与新RP适应症、持续处理和上限的关系 - 目前ARCALYST的患者主要集中在复发性心包炎适应症。第一季度支付方动态主要是由于患者更换保险计划，需要新的批准和临时支持，公司通过免费商品桥梁计划帮助患者。这些第一季度的动态被视为暂时的，预计第二季度及以后情况将恢复正常 [50][52] 问题3: 鉴于Vixarelimab今年下半年将公布数据，如何看待其在竞争激烈的市场中取得有竞争力的结果，以及如何进行差异化竞争 - Phase IIa研究已证明Vixarelimab在结节性痒疹中的概念验证，Phase IIb研究旨在测试每月皮下给药的实用性。如果能在IIb期项目中复制IIa期研究结果，鉴于目前已产生的数据，与该领域的两个主要竞争对手相比，Vixarelimab将具有良好的市场定位 [54][57] 问题4: 关于ARCALYST商业化，是否了解停止治疗的患者情况，以及新患者中因存在预先疾病状况而选择ARCALYST而非类固醇等其他治疗方法的比例 - 自推出以来，有部分患者停止治疗，原因包括医生认为患者疾病处于特定阶段无需长期治疗或患者认为自己已康复。但多数患者仍会长期接受治疗，且有患者在症状复发后重新开始治疗。对于因预先疾病状况而选择ARCALYST的患者比例，公司未进行大量研究，目前更多是因为人们认识到ARCALYST能针对疾病根本原因，避免使用类固醇带来的问题 [60][64][65] 问题5: 在销售和营销方面，是否预计会增加额外支出以向不常处方的医生或急性患者推广ARCALYST - 公司一直在评估以最有效方式推广ARCALYST的机会，采用数据驱动的方法，未来会持续关注非个人推广机会、参加会议以及实地团队等方面，以确保为患者和公司创造价值 [66][67] 问题6: 鉴于公司现金可维持到2024年，请提供更多关于业务发展战略的信息，低迷的中期估值是否改变了公司的投资意愿，以及除了与现有业务契合外，公司在资产方面还看重哪些品质 - 公司对现金状况感到满意，目前市场上有很多估值低迷的技术和产品，公司渴望通过业务发展来扩充管道。理想情况下，希望资产与现有商业基础设施和开发管道具有协同效应，公司团队适应能力强，有罕见病经验和商业执行能力，会在不同开发阶段寻找产品和技术，同时会谨慎进行资本分配 [71][72][74] 问题7: 请谈谈今年研发费用的情况，从历史数据看研发费用有所波动，今年应如何看待 - 目前研发资源分配主要集中在ARCALYST的商业化、Vixarelimab在结节性痒疹和KPL - 404在类风湿性关节炎的临床试验进展上，临床试验的时间安排对研发费用至关重要。Vixarelimab的IIb期研究预计在今年下半年完成，KPL - 404的类风湿性关节炎试验于2021年底启动 [79]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38492 Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Other Ju ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38492 Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdi ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度Arcalyst净收入为1870万美元，自2021年4月推出以来Arcalyst总净收入为3850万美元 [8] - 2021年第四季度Arcalyst合作产生约170万美元利润，合作费用约为83.5万美元 [39] - 2021年第四季度和全年公司整体净亏损分别约为3630万美元和1.579亿美元 [39] - 公司预计2022年Arcalyst总净收入在1.15亿至1.3亿美元之间，2021年底现金储备约为1.82亿美元，预计可支持当前运营计划至2024年 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 Arcalyst业务 - 2021年第四季度是Arcalyst推出的第三个季度，净收入1870万美元，较第三季度增长55%，2021年总净收入3850万美元，主要驱动因素是复发性心包炎需求的稳步增长和处方医生使用率的提高，其他适应症CAPS和DIRA与前几个季度基本一致 [11] - 截至2021年第四季度末，已有300多名处方医生为复发性心包炎开具Arcalyst处方，重复处方医生比例不断增加，第四季度末占总处方医生基数的17%，即超过50名医生 [14][15] - 第四季度已完成病例的批准率增长至95%，自推出以来所有付款人批准的中位时间为一年，三分之二的Arcalyst处方为一年疗程，2021年第二季度开始使用Arcalyst的复发性心包炎患者中约70%在年底仍在接受治疗 [15][16] 临床阶段项目业务 - vixarelimab正在进行结节性痒疹的全球随机、安慰剂对照2b期剂量范围研究，预计今年下半年获得2期试验数据 [29] - KPL - 404正在进行类风湿关节炎的2期概念验证研究，旨在提供药代动力学特征和慢性给药的早期疗效信号 [30] - mavrilimumab正在评估用于心血管疾病的开发，该药物在多个适应症中已显示出积极的临床数据 [31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 从市场研究来看，接受Arcalyst治疗复发性心包炎的患者中，公司目标患者群体和RHAPSODY人群的渗透率最高，部分医生也会为疾病早期和首次复发的患者开具处方 [17][18] - 接受Arcalyst治疗的患者主要来自NSAIDs和秋水仙碱治疗，较小比例来自皮质类固醇治疗，说明Arcalyst正朝着在NSAIDs和秋水仙碱之后、皮质类固醇之前的定位取得进展 [19] - 开具Arcalyst处方时，患者是否处于发作期的比例为60/40，这表明医生正在利用该药物的预防作用 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续对Arcalyst进行强劲的商业执行，扩大其在复发性心包炎等适应症中的市场份额 [9] - 与华东医药达成战略合作，在亚太地区（不包括日本）开发和商业化Arcalyst和mavrilimumab，公司将获得2200万美元预付款，并有可能获得高达约6.4亿美元的里程碑付款以及一定比例的销售特许权使用费 [26][27] - 专注于临床阶段产品候选药物组合的价值最大化，包括vixarelimab、KPL - 404和mavrilimumab，评估mavrilimumab在心血管疾病中的开发，利用现有商业基础设施协同发展 [10][31][32] - 认识到类风湿关节炎市场竞争激烈，KPL - 404在该适应症主要作为概念验证，未来希望进入其他罕见适应症以显示差异化并成为首批治疗选择 [52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Arcalyst的首次商业发布成功感到满意，其在处方医生采用、付款人覆盖和患者依从性方面持续增长，未来将继续保持强劲的商业执行 [8][9] - 对临床阶段项目的进展感到振奋，认为公司在免疫调节疗法开发领域有潜力成为新兴领导者，有望实现长期增长 [10][42][43] - 与华东医药的合作将加速公司在亚太地区将多种疗法带给患者的能力，提供非稀释性资本和资源，有助于加速药物开发和商业化工作 [28] 其他重要信息 - 公司通过现场团队、社交媒体、患者宣传支持和直接广告等方式进行疾病教育，建立了超过2300名患者和护理人员的数据库，并在第四季度启动了针对该患者群体的定制沟通计划，2022年将进一步加大推广力度 [21][22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2022年第一季度Arcalyst在付款人或毛收入转净收入动态方面是否存在季节性因素 - 第一季度存在一些常见的市场动态，如保险计划变更、共付额重置等，会带来额外挑战，但预计毛收入转净收入不会有大幅波动，将相对稳定，第三季度10 - Q报告中年初至今的比例约为10% [46][47] 问题2: KPL - 404在类风湿关节炎适应症中的定位、商业化路径以及阳性概念验证后的下一步开发重点 - 2期项目旨在建立KPL - 404皮下给药、靶向受体和显示早期疗效信号的能力，其药代动力学信息有助于拓展到其他潜在适应症，该药物为高浓度液体配方，可皮下给药，具有差异化潜力 [49][50] - 类风湿关节炎适应症主要作为概念验证，未来希望进入其他罕见适应症以显示差异化并成为首批治疗选择，目前类风湿关节炎市场竞争激烈，并非当前商业化重点 [52][53] 问题3: 60%未发作时开具Arcalyst处方的患者的病史和概况，以及KPL - 404在异种移植方面的未来方向 - 这一数据来自对部分处方医生的市场研究，公司对患者发作和未发作时开具处方的比例感到满意，Arcalyst的广泛标签允许医生在患者未发作和首次复发时开具处方，医生重视其预防未来发作的作用，预计这60%的患者大多处于两次或更多次复发的目标人群中 [59][60][61] - 公司对KPL - 404在异种移植方面的潜力感到兴奋，目前有患者情况良好，未来会继续关注并探索其在该领域的潜力，但暂无具体披露信息 [58] 问题4: 未发作患者开具处方时付款人响应是否有差异 - 没有明显差异，付款人接受度良好，第四季度已完成病例的批准率增长至95%，在不同付款人类型（商业、医疗保险、医疗补助）中都有广泛覆盖 [63][64] 问题5: 30%复发性心包炎患者停止使用Arcalyst治疗的原因，以及不启动mavrilimumab在巨细胞动脉炎（GCA）3期试验的决策原因和未来考虑的适应症 - 许多停止治疗的患者可能是完成了预期疗程，由患者或医生决定停药，也可能有其他多方面原因，公司对仍在接受治疗的患者比例感到满意，还需要更多时间确定平均治疗持续时间 [67] - 公司决定评估mavrilimumab在心血管疾病中的开发，而非启动GCA的3期试验，因为GCA竞争格局已发生显著变化，且公司已有专业的心血管销售团队，可用于推广mavrilimumab在相关领域的适应症，同时与华东医药的合作也为其在心血管领域带来潜力 [70][71][72] 问题6: rilonacept在复发性心包炎（RP）和冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）之间的销售细分 - CAPS和DIRA的收入相对稳定，历史上每季度约为250万至300万美元 [75] 问题7: vixarelimab第16周数据读出的预期，以及希望看到的数据以确保在不同疗效指标上具有竞争力 - 2b期项目是2a期项目的延续，2a期项目显示vixarelimab能快速持续减轻瘙痒并促进病变消退，2b期旨在确定最小有效剂量，通过探索更低浓度药物和延长给药间隔来实现，研究旨在证明在减轻瘙痒和达到IGA 0 - 1评分方面有类似结果，将主要疗效终点延长至16周以提供更清晰的结果和更多暴露时间 [77][78][79] 问题8: KPL - 404不同剂量组在今年是否有数据读出 - 公司尚未披露预计获得数据的时间，目前已在多个地点开始入组，未来确定后会告知 [81]

业绩总结 - ARCALYST在2021年第四季度的净收入为1870万美元[11] - 2021年总净收入为3850万美元[11] - 2021年第四季度净亏损为3630万美元[64] - 全年净亏损为1.579亿美元[64] - 2021年第四季度现金、现金等价物和短期投资为1.822亿美元[62] - 预计2021年第四季度的现金储备将支持公司当前的运营计划至2024年[64] 用户数据 - 超过300名医生为复发性心包炎患者开具了ARCALYST处方[12] - 95%的复发性心包炎患者的保险覆盖申请获得批准[12] - Kiniksa的数据库中目前有约2300名心包炎患者及其护理人员注册[15] - 复发性心包炎的年发病率约为4万例，首次复发约为2.6万例[14] 未来展望 - Kiniksa预计2022年ARCALYST的净收入将在1.15亿至1.3亿美元之间[11] - 预计在随机对照的2b期研究中招募约180名患者[26] - 每组38名受试者将提供80%的统计功效，以证明与安慰剂相比的治疗效果[28] - 主要疗效终点为第16周的每周平均最差瘙痒评分（WI-NRS）基线的百分比变化[28] 新产品和新技术研发 - 公司在美国商业化了首个也是唯一的FDA批准的复发性心包炎治疗药物ARCALYST®[68] - 公司对vixarelimab在脓疱性结节病中的潜力表示高度鼓舞[69] 战略合作与市场扩张 - Kiniksa与华东医药的战略合作包括获得2200万美元的预付款，并有资格获得约6.4亿美元的里程碑付款[16] - Kiniksa将保留ARCALYST和mavrilimumab的所有现有开发和商业化权利[17]

业绩总结 - ARCALYST在复发性心包炎的Q3 2021销售额为1210万美元，复发性心包炎需求超过一倍，现占总销售的75%以上[17] - Kiniksa公司在2021年商业化了美国首个也是唯一的FDA批准的复发性心包炎疗法ARCALYST®[69] - Kiniksa公司预计现金储备将支持其当前运营计划至2024年[70] 用户数据 - 复发性心包炎在美国的估计患病人数约为4万，且有14000名患者为难治性、复发性和依赖类固醇的患者[13] - 超过90%的复发性心包炎患者入组案例获得保险覆盖，现有超过1.9亿美国人群享有良好的保险覆盖[18] - Kiniksa公司在美国的可寻址患者人数超过40,000人[65] 新产品和新技术研发 - ARCALYST在复发性心包炎的治疗中获得FDA批准，并获得美国孤儿药和突破性疗法的认证[12] - Vixarelimab在8周时，30.4%的接受治疗的患者在PN-IGA评分中达到0或1，而安慰剂组仅为7.7%（p=0.032）[22] - Vixarelimab组在8周时，WI-NRS的平均变化为-50.6%，而安慰剂组为-29.4%（p=0.035）[22] - Vixarelimab正在进行的2b期临床试验预计招募约180名患者，研究周期为16周[54] - KPL-404的二期试验正在进行，旨在评估其在类风湿关节炎等自身免疫疾病中的潜在开发[58] 市场扩张和并购 - 超过200名医生自ARCALYST获批以来已为复发性心包炎开处方，80%的目标账户已进行面对面会议[18] - Kiniksa的临床销售专家专注于约2500名医疗保健提供者，负责疾病教育和ARCALYST的推广[15] - Kiniksa的战略支付账户团队专注于约350个支付方和5个专业药房，支持销售团队的战略账户规划[16] 负面信息 - KPL-404的临床和监管里程碑较少，全球权益[57] 其他新策略和有价值的信息 - Kiniksa公司目前拥有200多名员工[66] - Kiniksa公司成立于2015年[67] - Kiniksa公司拥有1个FDA批准的疗法和3个临床阶段资产[69] - Kiniksa公司在多种自身免疫疾病中对vixarelimab和KPL-404的潜力表示高度鼓励[69] - Kiniksa公司致力于成为一家世代相传的公司[70]