业绩总结 - 2024年第四季度净产品收入为4750万美元[28] - 2024年总净产品收入为7650万美元[28] - 2024年第一季度产品收入为2820万美元，显示出强劲的市场启动[30] 现金流与支出 - 截至2024年12月31日，现金及可市场证券约为5.029亿美元[28] - 2024年总运营支出为2.507亿美元[28] - 2025年预计运营支出范围为2.7亿至2.85亿美元[28] 用户数据与市场潜力 - 预计2025年美国RYTELO的总可寻址LR-MDS患者人数约为15400人，其中1L患者约3400人，2L患者约16800人，3L+患者约7600人[14] - 预计2025年仅治疗三分之一的美国RYTELO可寻址患者，净收入潜力超过10亿美元[14] 产品与研发进展 - RYTELO在2024年第四季度的支付方覆盖率约为80%[10] - RYTELO在JAKi R/R MF的三期试验中，整体生存率的主要终点已完成80%的入组[6] - 2026年将进行R/R MF的三期试验中期分析，预计在2028年进行最终分析[30] 盈利预期与融资 - 公司预计在不需要额外融资的情况下实现盈利，前提是内部销售和运营支出预期得到满足[28]

文章核心观点 - 介绍Geron公司季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Atara Biotherapeutics公司业绩预期 [1][3][9] Geron公司财报情况 - 本季度每股亏损0.04美元，高于Zacks共识预期的亏损0.02美元，去年同期每股亏损0.09美元，此次财报盈利意外为 - 100% [1] - 上一季度预期每股亏损0.09美元，实际亏损0.04美元，盈利意外为55.56% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收4754万美元，超出Zacks共识预期4.67%，去年同期营收2万美元，过去四个季度公司四次超出共识营收预期 [2] Geron公司股价表现 - 自年初以来，Geron股价下跌约33.1%，而标准普尔500指数上涨1.3% [3] Geron公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与近期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank追踪 [5] - 此次财报发布前，Geron盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 - 0.04美元，营收5730万美元，本财年共识每股收益预期为 - 0.07美元，营收2.9785亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前24%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Atara Biotherapeutics公司业绩预期 - 预计即将发布的截至2024年12月季度财报中每股亏损3.82美元，同比变化 + 72.7%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计该季度营收1310万美元，较去年同期增长208.2% [9]

财务表现与预测 - RYTELO在2024年第四季度的预计净收入为4500万至4600万美元[4] - RYTELO在美国的商业启动表现强劲，2024年第三季度净收入为2820万美元[19] - 公司预计2024年Q3净产品收入为2820万美元，Q4预计净产品收入为4500万至4600万美元[42] - 公司预计2024年运营支出范围为2.5亿至2.6亿美元，2025年预计运营支出范围为2.7亿至2.85亿美元[42] 市场覆盖与商业机会 - RYTELO在美国的市场覆盖率达到80%，截至2024年第四季度[19] - RYTELO在美国的订购中心数量达到590个，覆盖了70%的关键目标账户[19] - RYTELO在2025年预计可治疗的LR-MDS患者数量为15,400人，潜在净收入超过10亿美元[16] - RYTELO在JAKi R/R MF市场的潜在商业机会可能翻倍，预计可治疗10,000名患者[23] 临床试验进展 - RYTELO的第三阶段IMpactMF试验预计在2026年初进行中期分析，2027年初进行最终分析[2] - 公司预计在2026年初进行IMpactMF试验的中期分析，2027年初进行最终分析[34] - 公司预计在2026年完成IMproveMF试验的主要分析[47] - 公司正在积极招募患者进行9.4 mg/kg剂量的imetelstat剂量确认试验，初步结果显示在所有四个剂量组中，与MF相关的驱动突变VAF均有所减少[98] - 公司计划在2026年公布Part 2的初步结果，预计将招募约20名JAKi初治患者进行9.4 mg/kg剂量的imetelstat剂量确认和扩展试验[98] 专利与市场独占期 - RYTELO的专利和市场独占期预计将延长，公司计划在欧盟申请专利期限延长[2] - RYTELO在美国的专利保护预计将持续至2037年，欧盟预计将持续至2038年[50] 临床数据与疗效 - RYTELO的第三阶段IMbark试验中，中位总生存期为29.9个月，优于历史对照组[25] - RYTELO的第三阶段IMerge数据显示，其在LR-MDS中的临床机会显著，受益于美国处方信息和NCCN指南的支持[2] - Imetelstat在RWD研究中的中位总生存期（OS）为33.8个月，显著优于最佳可用疗法（BAT）的12.0个月[29] - 在8周内，Imetelstat治疗组中39.8%的患者实现了红细胞输注独立性（RBC-TI），而安慰剂组为15.0%，差异为24.8%[73] - 在24周内，Imetelstat治疗组中45.2%的RS+患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为18.9%，差异为26.3%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中45.2%的4-6单位/8周输血负担患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为21.2%，差异为23.9%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中33.9%的>6单位/8周输血负担患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为7.4%，差异为26.5%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中40.0%的低风险IPSS患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为20.5%，差异为19.5%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中39.5%的中等风险-1 IPSS患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为4.8%，差异为34.7%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中44.8%的基线sEPO ≤500 mU/mL患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为19.4%，差异为25.4%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中26.9%的基线sEPO >500 mU/mL患者实现了RBC-TI，而安慰剂组为9.1%，差异为17.8%[73] - 在8周内，Imetelstat治疗组中70.2%的患者报告了有意义的疲劳改善，而安慰剂组为36.6%[76] - 在24周内，Imetelstat治疗组中72.7%的患者报告了有意义的疲劳改善，而安慰剂组为41.2%[76] - 在imetelstat治疗的HR MF患者中观察到骨髓纤维化消失，并且在MYF2001研究中，HR R/R MF患者的生存改善与VAF减少相关[103] - 在PH2和PH3 MDS3001研究中，imetelstat治疗的LR MDS患者中，SF3B1 VAF减少与最长的输血间隔时间（TI）相关[103] - 在PH2和PH3 MDS3001研究中，imetelstat治疗的LR MDS患者中，SF3B1 VAF减少与8周、24周和1年的输血间隔时间（TI）持续时间相关[103] 监管与市场推广 - 公司预计在2025年上半年获得欧盟对RYTELO在低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）中的批准[47] - 公司预计在2026年在部分欧盟国家推出RYTELO用于LR-MDS治疗[47] - 公司预计在2024年12月获得CHMP对RYTELO在LR-MDS中的积极意见[47] - 公司预计在2024年6月获得FDA对RYTELO在LR-MDS中的批准并启动美国市场推广[47] 安全性与耐受性 - 在第一个28天的周期内，imetelstat在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，未报告剂量限制性毒性[98]

文章核心观点 - 自2024年年中获美国营销批准后，Geron Corporation已将Rytelo（imetelstat）用于低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS）营销几个季度，分析师在2024年4月将GERN评级为持有 [1] 公司情况 - Geron Corporation（NASDAQ: GERN）自2024年年中获美国营销批准后，已将Rytelo（imetelstat）用于低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS）营销几个季度 [1] - 分析师在2024年4月将GERN评级为持有 [1]

文章核心观点 介绍Biotech Analysis Central服务内容及订阅优惠，帮助医疗保健投资者做决策 [1][2] 服务介绍 - 提供对许多制药公司的深入分析 [1] - 投资小组有600多篇生物技术投资文章库 [2] - 有10多只中小盘股票的模型投资组合并对每只进行深入分析 [2] - 提供实时聊天、一系列分析和新闻报道 [2] 订阅信息 - 提供两周免费试用 [1] - 每月订阅费用49美元 [1] - 年度订阅计划有33.50%折扣，每年399美元 [1]

文章核心观点 - 2024年是Geron Corporation的转型之年，Rytelo获批及商业推出推动公司股价过去一年上涨61.1%，而行业下跌15.6% [1] 投资研究 Rytelo需求趋势 - Rytelo获批使Geron拥有首个FDA批准产品，2024年第三季度销售额达2820万美元超预期，因低风险MDS未满足需求高，公司对其持续需求有信心 [3] - 2024年12月欧洲药品管理局人用药品委员会对Rytelo在欧盟获批给出积极意见，欧盟委员会预计2025年上半年做决定 [4] - 公司在III期IMpactMF研究中评估Rytelo用于复发/难治性骨髓纤维化患者，IMproveMF研究早期结果支持imetelstat和ruxolitinib联合疗法治疗骨髓纤维化的潜在耐受性 [5] 资金情况 - 公司与Royalty Pharma和Pharmakon Advisors完成重要合成特许权和债务融资交易，与Royalty Pharma的协议获1.25亿美元资金，Pharmakon Advisors管理的投资基金承诺提供最高2.5亿美元5年期优先有担保定期贷款，加强资产负债表支持业务 [6] 亏损估计 - 过去60天，Geron 2024年每股亏损估计从26美分改善至25美分，2025年从10美分改善至6美分 [8] 评级与相关股票 - Geron的Zacks排名为3（持有） [9] - 生物科技领域顶级股票Puma Biotechnology、Halozyme Therapeutics和Castle Biosciences目前Zacks排名为1（强力买入） [9] - 过去60天，Halozyme Therapeutics 2025年每股收益估计从4.80美元增至4.81美元，过去一年股价上涨44.2%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为14.86% [10] - 过去60天，Castle Biosciences 2025年亏损估计从每股1.88美元缩窄至1.84美元，过去一年股价飙升47.1%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜为172.72% [11] - 过去60天，Puma Biotechnology 2025年每股收益估计从42美分增至54美分，过去一年股价下跌22.4%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为32.78% [11][12]

公司表现 - Geron在首个完整季度发布后表现远超预期 吸引了大量资金流入 [1] 数据分析 - 2018年数据下降6% 2022年数据下降19% [2][4] - 2023年累计数据显著增长 最高达到1212% [2][4] - 其他年份数据波动较大 2017年至2021年数据在-19%至1212%之间波动 [2][4] 投资者工具 - 提供DIY投资者工具 包括可输入任意股票代码获取研究材料的软件 [2] - 提供专家支持 帮助投资者筛选最佳可投资股票 并提供买卖策略和提醒 [3]

现金及现金等价物相关 - 2024年9月30日现金及现金等价物为60344（单位：千美元）[4] - 2024年9月30日现金及现金等价物为60344（单位：千美元）较2023年12月31日的70023（单位：千美元）减少[2] - 2024年9月30日现金及现金等价物中的货币市场基金为31854千美元，商业票据为4970千美元[60] - 2023年12月31日现金及现金等价物中的货币市场基金为16815千美元[61] - 2024年9月30日受限现金中的货币市场基金为1581千美元，定期存款为273千美元[60] - 2023年12月31日受限现金中的货币市场基金为843千美元，定期存款为272千美元[61] - 2024年9月30日有价证券中的美国国债（一年内到期）为35481千美元，政府支持企业证券（一年内到期）为19680千美元等[60] - 2023年12月31日有价证券中的美国国债（一年内到期）为26752千美元等[61] - 2024年9月30日货币市场基金为3343.5万美元2023年12月31日为1765.8万美元[69] - 2024年期末现金现金等价物及受限现金为62198美元2023年为31245美元[12] - 2024年前三季度现金及等价物净增加 -8940美元2023年为 -25964美元[12] 营收与净亏损相关 - 2024年9 - 12月产品净收入为28989（单位：千美元）[6] - 2024年9 - 12月运营亏损153682（单位：千美元）[6] - 2024年9 - 12月净亏损为149220（单位：千美元）[6] - 2024年9 - 12月基本和稀释每股净亏损为0.23美元[6] - 2023年12月31日至2024年3月31日净亏损6738.3万美元[9] - 2024年3月31日至2024年6月30日净亏损2644.7万美元[9] - 2024年6月30日至2024年9月30日净亏损2644.7万美元[9] - 2022年12月31日至2023年3月31日净亏损4922.7万美元[10] - 2023年3月31日至2023年6月30日净亏损4480.5万美元[10] - 2023年6月30日至2023年9月30日净亏损4480.5万美元[10] - 2024年9月30日总营收为29457（单位：千美元）[6] - 2024年第三季度净亏损为26447（单位：千美元）[8] - 2024年前九个月净亏损为149220（单位：千美元）[6] - 2024年第三季度基本和稀释后每股净亏损为0.08美元[6] - 2024年前九个月综合亏损为148387（单位：千美元）[8] - 2024年前三季度净亏损149220美元2023年为132154美元[12] 费用相关 - 2024年9 - 12月研发费用为80305（单位：千美元）[6] - 2024年9 - 12月销售管理费用为102361（单位：千美元）[6] - 2024年前九个月研究与开发费用为80305（单位：千美元）[6] - 2024年前九个月销售、一般和管理费用为102361（单位：千美元）[6] - 研究与开发费用包括开发和测试imetelstat等相关费用[43] - 公司依靠合同研究组织等支持imetelstat临床试验，按完成工作量计提费用[44] 股票相关 - 2024年9月30日普通股股数为603102073股[9] - 2023年9月30日普通股股数为542479666股[10] - 给出2024年和2023年三个和九个月股票薪酬费用相关数据[47] - 2024年和2023年九个月员工股票购买权的公允价值估计采用Black - Scholes模型并给出假设[51] 库存相关 - 2024年三季度开始将RYTELO相关库存资本化[20] - 2024年前三季度除包装成本外RYTELO库存销售基本零成本[21] - 截至2024年9月30日，原材料库存为587.1万美元，在制品库存为1354.4万美元，成品库存为86.8万美元，总库存为2028.3万美元[59] 财务计算与确认相关 - 净产品收入在客户获得产品控制权时确认，采用预期价值法估计可变对价等[32] - 公司向客户按批发采购成本销售RYTELO，并计算产品收入（扣除可变对价等）[33] - 公司记录与产品销售相关的各类储备金，如其他津贴、折扣、退货等[34][35][36] - 公司估计并记录Chargebacks（冲销），影响净产品收入和应收账款[37] - 公司需记录政府项目下的回扣储备金，影响产品总收入[38] - 截至2024年9月30日预期信用损失拨备不重大[19] - 基本和稀释每股净亏损在各报告期相同[17] 现金流相关 - 2024年9 - 12月利息收入为14448（单位：千美元）[6] - 2024年9 - 12月利息支出为9798（单位：千美元）[6] - 2024年前三季度运营活动现金流为 - 174,673美元2023年同期为 - 126,805美元[12] - 2024年前三季度投资活动现金流为 - 2,493美元2023年同期为 - 227,891美元[12] - 2024年前三季度融资活动现金流为168,209美元2023年同期为328,741美元[12] 债务相关 - 截至2024年9月30日根据Hercules贷款协议已提取8000万美元[73] - 2024年9月30日债务净账面价值为8380万美元[77] - 2024年9月30日根据贷款协议剩余2024年需支付254.8万美元2025年需支付8995.5万美元[79] - 截至2024年9月30日非流动债务部分为1227.5万美元[79] - 2024年9月30日后公司偿还了Hercules贷款协议下的8650万美元[79] - 2024年11月1日与Pharmakon达成贷款协议，提供高达2.5亿美元的5年期优先有担保定期贷款[89] - Tranche A贷款于2024年11月1日到位，金额1.25亿美元，利率为10.32%[89][90] - 贷款利息按年利率5.75%加三个月期SOFR计算，SOFR下限为3.00%，按季支付[90] - 提前还款需支付预付款溢价，根据不同时间范围比例不同[91] 其他应计项目相关 - 截至2024年9月30日，约140万美元的估计毛额到净额应计项目已记录在应付账款和应计费用中[58] - 2024年9月30日应计负债为3648.9万美元2023年12月31日为4030.8万美元[71] 法律诉讼相关 - 公司目前未涉及任何重大未决法律诉讼[80] - 公司可能会在未来的诉讼中产生判决或达成和解[80] 协议相关 - 截至2024年9月30日，与合同制造协议相关的不可取消商业采购承诺总计约6240万美元[84] - 2024年3月21日完成普通股公开发行及预筹认股权证发行，普通股公开发行价为每股3.00美元，预筹认股权证公开发行价为每股2.99美元，净现金收益约1.41亿美元[86] - 2024年第一季度行使认股权证购买普通股净现金收益约4.9万美元，第二季度约36.5万美元，第三季度约4000美元[88] - 2024年11月1日与Royalty Pharma签订协议，收到1.25亿美元预付款[97] - Royalty Pharma将根据RYTELO在美国的年净销售额获得分层收入利息支付，支付比例有不同层级[97] - 公司在Royalty Pharma协议下的收入支付义务在特定情况下可解除[97]

关于生物技术论坛 - 过去几个月生物技术论坛的实时聊天主要讨论特定生物技术股票的有利可图的备兑认购期权机会[1] 关于Geron公司 - 距离上次关注Geron公司已经过去一年半了这18个月对公司来说忙碌且可能具有变革性[2] 关于分析师披露 - 分析师通过股票所有权、期权或其他衍生品在GERN股票中持有有益的多头头寸分析师自己撰写文章表达自己的观点除了从Seeking Alpha获得报酬外没有其他报酬与文章中提到股票的公司没有业务关系[3]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，按预估基础（包括Royalty Pharma协议预付款和Pharmakon贷款的第一笔款项，偿还现有债务后），公司拥有约3.789亿美元现金、现金等价物、受限现金和有价证券，截至2024年9月30日，公司拥有约5.424亿美元现金、现金等价物、受限现金和有价证券[34] - 2024年第三季度和前九个月的产品净收入分别为2820万美元和2900万美元，2024年第三季度和前九个月的总净收入分别为2830万美元和2950万美元，相比2023年同期的16.4万美元和21.4万美元有所增加，这是由于RYTELO在美国的销售产生了产品收入[35] - 2024年第三季度和前九个月的总运营费用分别为5650万美元和1.831亿美元，相比2023年同期的4780万美元和1.399亿美元有所增加2024年第三季度和前九个月的销售成本分别约为45万美元和47.3万美元[36] - 2024年第三季度和前九个月的研发费用分别为2020万美元和8030万美元，2023年同期为2940万美元和9210万美元，费用下降主要是由于FDA批准RYTELO后，本期制造和质量成本资本化，而前期是费用化[37] - 2024年第三季度和前九个月的销售、一般和管理费用分别为3590万美元和1.024亿美元，2023年同期为1840万美元和4770万美元，费用增加主要反映了RYTELO在美国推出时商业推广费用、员工人数及相关费用的增加[38] - 公司预计2024财年总运营费用约在2.6亿 - 2.7亿美元范围内[39] 各条业务线数据和关键指标变化 - RYTELO在美国上市的第一个完整季度，实现了2820万美元的净产品收入，超出预期，需求逐月增加，第三季度表现超出预期，来自388个订购中心的需求，约占关键目标账户的45%[8][21] - 公司的IMpactMF试验（针对复发/难治性骨髓纤维化的伊美司他3期试验）截至2024年8月约有70%的入组率，根据最新的入组和死亡率规划假设，预计2026年初进行中期分析，2027年初进行最终分析[16] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，约70%负责美国参保人群的付款人已为RYTELO制定了符合其FDA标签、临床试验和/或NCCN指南的医疗保险政策，2024年10月公司的永久J - code已发布，并于2025年1月1日生效[23][24] - 在欧洲，公司相信欧洲药品管理局（CHMP）对RYTELO在低风险MDS的营销授权申请审查可能在2024年底或2025年初完成，若获得批准，计划2026年开始在部分欧盟市场将RYTELO商业化[11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目前的主要重点是继续保持第三季度取得的初步成功，将RYTELO推广给更多符合条件的低风险MDS患者，最大限度地把握美国市场的机会[10] - 公司计划利用在美国的上市经验，为2026年及以后在部分欧盟国家的商业化做准备，目标是在优先国家优化伊美司他的患者获取和收入[30] - 公司认为其强大的知识产权（IP）地位是RYTELO长期商业价值主张的基础，在美国可提供独家经营权至2037年8月[9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对RYTELO在美国市场的初步商业表现感到满意，包括净产品收入、需求增长、付款人覆盖等方面，对产品在美国和欧洲（若获得批准）的长期增长充满信心，认为RYTELO有潜力成为低风险MDS治疗范式中符合条件患者的标准治疗方案的一部分[62] - 管理层认为IMpactMF试验（针对复发/难治性骨髓纤维化）如果结果积极，伊美司他可能改变这种高未满足需求且生存率低的患者群体的治疗格局，代表着巨大的商业机会[17] 其他重要信息 - 公司完成了合成版税交易和债务融资交易，共获得2.5亿美元总收益，包括与Royalty Pharma的1.25亿美元上限合成版税协议，以及与Pharmakon Advisors管理的基金的2.5亿美元承诺的高级担保债务融资，已借入1.25亿美元用于偿还现有债务，新债务融资还可再获得1.25亿美元[13][14] - 公司认为版税协议结构清晰灵活，无到期日、无强制还款或经济棘轮条款，债务融资的利率为每年5.75%加上三个月期担保隔夜融资利率（SOFR），设有3%的SOFR下限，无预定摊销付款，2029年到期时偿还所有未偿本金，无财务契约[41][44] - 基于当前运营计划和假设，公司认为现有的现金、现金等价物和有价证券（包括协议下收到的预付款和RYTELO在美国销售的预期收入）足以满足至少未来12个月的预计运营需求[45] 问答环节所有的提问和回答 问题: 鉴于本季度的情况，如何看待未来几个季度或明年的增长节奏，增长假设和RYTELO的最终市场如何体现在版税交易条款中[65] - 回答: 在增长节奏方面，公司期望在所有患者群体中实现稳定持续的增长，但目前不提供具体指导，在版税交易条款方面，公司使用当前内部预测来确定和协商条款，这是一个竞争激烈的过程，对结果很满意[67][68] 问题: 能否澄清投资者应如何看待版税百分比税率以及上限乘数，以及现金跑道预期[70] - 回答: 公司认为版税协议的利率具有竞争力，重点在于1.65的上限，基于当前计划和内部收入预测，有信心在达到销售峰值前达到该上限，在现金跑道方面，基于当前计划，有情景可在不进行额外股权融资的情况下实现收支平衡，目标是维持12个月的现金[70][72] 问题: 提到的稳定增长是指患者数量的绝对增长还是增长率，目前接受治疗的患者主要是二线还是三线患者，其中有多少之前使用过来那度胺[75] - 回答: 公司期望在所有患者群体（包括一线ESA不合格、二线和三线患者）以及学术和社区环境中的增长，目前388个目标账户已下单，随着时间推移将增加处方的广度和深度[77] 问题: 能否阐述本季度库存的影响，是否提供患者起始数量，中心的广度和深度情况对产品试用、采用的影响以及是否反对一次性大量用药[78] - 回答: 库存方面，处于2 - 4周的正常范围，在患者起始数量方面，由于市场特性无法提供准确数据，在中心的广度和深度方面，目前处于上市初期，早期看到广度，随着时间推移将看到深度的增加，公司未对一次性大量用药进行建模，期望稳定持续的增长[80][81][82][83] 问题: 能否讨论一些关于输血减少和安全性方面的初始现实世界经验，是否与IMerge研究的数据一致，luspatercept进入一线治疗对产品上市的影响以及是否看到更多一线使用过luspatercept的患者[85] - 回答: 目前上市还相对较早，从实地和市场研究得到的见解来看，性能和现实世界经验与临床试验一致，luspatercept进入一线治疗会竞争一线患者，但公司差异化的产品特性使其有望在二线成为标准治疗方案，仍有一线ESA不合格的患者群体可竞争[86][87] 问题: 能否谈谈学术和社区处方者之间的利用率分配，现实世界中的剂量管理与IMerge相比如何[89] - 回答: 社区和学术之间的分配比例约为65/35，目前从医生处得到的信息是，现实世界中的血细胞减少管理与临床试验中一样好，公司有很多努力来支持与RYTELO相关的血细胞减少管理[91] 问题: 能否给出本季度的毛 - 净数字，以及排除版税影响后的稳态商品销售成本（COGS）假设[92] - 回答: 公司继续将毛 - 净数字指引在两位数中间范围，第三季度约为14%，预计随着销量增加和组合审查会略有上升，在COGS方面，一旦库存相关费用处理完，预计未来全负荷COGS为中个位数[93][94] 问题: 为什么选择版税和债务结构而不是更简单的股权融资，目前看到的患者月度依从率或持续率情况以及与临床试验的一致性[95][97] - 回答: 选择这种结构是因为这是一个竞争激烈的过程，综合考虑了债务规模、保留早期销售份额、偿还现有不利条款债务、减少对股权市场的依赖等因素，目前上市还早，暂时无法提供患者月度依从率或持续率数据，但预计与临床试验更一致[95][97] 问题: 有了额外资本后，是否有计划进一步扩大在美国的销售，关于盈利能力的假设是否包括骨髓纤维化[99] - 回答: 选择这种混合结构是为了灵活性，可用于投资RYTELO的冗余和第二供应商、支持美国商业化、为欧盟潜在上市做准备并保持12个月以上的现金，关于盈利能力的假设包括骨髓纤维化[100][102]